Opis projektu
Europejski program szkoleniowy dotyczący chorób siatkówki dziedziczonych autosomalnie dominująco
W Europie około 350 000 osób cierpi na dziedziczne choroby siatkówki (IRD), grupę schorzeń, które kiedyś uznawano za nieuleczalne. Na szczęście ostatnie postępy naukowe pozwalają na opracowywanie nowych, przełomowych metod leczenia. Do najważniejszych przeszkód należą niejednoznaczne diagnozy genetyczne, brak kompleksowej wiedzy o mechanizmach choroby oraz niedostateczny rozwój terapii genowej w przypadku dziedziczonej autosomalnie dominująco IRD (adIRD), która stanowi 25-40% wszystkich przypadków IRD. Finansowany przez program MSCA projekt ProgRet pozwoli ustanowić europejską sieć szkoleniową poświęconą mechanizmom, diagnostyce i leczeniu IRD. Cele projektu obejmują wykorzystanie komórek macierzystych i modeli zwierzęcych do badania mechanizmów adIRD, ulepszenie diagnostyki przy pomocy multiomicznych ram jednocząsteczkowych oraz stworzenie innowacyjnych metod leczenia opartych na terapii RNA i edycji genomu CRISPR.
Cel
ProgRET will create a multidisciplinary and intersectoral European training network focusing on the mechanisms, diagnosis and therapy of dominantly inherited retinal diseases (IRD). IRD represent a major cause of blindness, affecting 350,000 people in Europe. IRD have long been considered incurable, however major advances have led to groundbreaking new treatments. Today, the most important challenges in the IRD field relate to an unsolved genetic diagnosis, unknown disease mechanisms and gene therapy development for autosomal dominant IRD (adIRD), representing 25–40% of all IRD cases. We have demonstrated an emerging role for splicing factors, structural variants and non-coding defects in patients with adIRD, and developed novel disease models and gene therapies for adIRD. ProgRET aims to dissect adIRD mechanisms using retinal stem cell and aquatic animal models, to advance adIRD diagnostics using a single-molecule multi-omics framework, and to develop innovative treatments based on RNA therapy and CRISPR-genome editing. These challenges will be tackled by integrating unique expertise and cutting-edge technology within ProgRET, including (multi-)omics, bioinformatics, functional genomics, RNA biology, gene regulation, stem cell technology, retinal organoids, animal models, genome editing and gene therapy. ProgRET will give Doctoral Candidates (DCs) unparalleled training opportunities in outstanding academic and industrial settings through training-by-research via individual research projects, secondments, and network-wide training sessions. All individual training and research activities will provide each DC with the necessary skills in academic and industrial research. ProgRET will make a career in both sectors attractive and improve their career prospects. Finally, our multidisciplinary network offers a unique opportunity to accelerate the understanding, diagnostics and therapeutics for adIRD in Europe, and to translate research findings to healthcare and society.
Dziedzina nauki
- medical and health sciencesmedical biotechnologygenetic engineeringgene therapy
- medical and health sciencesclinical medicineophthalmology
- medical and health sciencesmedical biotechnologycells technologiesstem cells
- natural sciencesbiological sciencesgeneticsRNA
- natural sciencesbiological sciencesgeneticsgenomes
Słowa kluczowe
Program(-y)
- HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA) Main Programme
Zaproszenie do składania wniosków
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszeniaSystem finansowania
HORIZON-TMA-MSCA-DN - HORIZON TMA MSCA Doctoral NetworksKoordynator
9000 Gent
Belgia