Description du projet
Des thérapies personnalisées pour les maladies de Parkinson et de Huntington
L’allongement de l’espérance de vie a entraîné une augmentation des maladies neurodégénératives liées à l’âge, remettant en cause la capacité de régénération du cerveau. Les thérapies à base de cellules souches sont prometteuses pour le traitement de la perte neuronale dans le cadre des maladies de Parkinson et de Huntington. Leurs avantages sont toutefois limités par une approche générique qui ne tient pas compte des besoins individuels des patients. Le projet Custom-Made, financé par le CER, se propose de développer des thérapies sur mesure à base de cellules souches. Il va intégrer les technologies des cellules souches, la génomique et la bio-ingénierie pour créer des greffes spécialisées de neurones thérapeutiques et de cellules de soutien. Il affinera la connectivité des greffons dans des modèles précliniques et utilisera un système de bioingénierie 3D humanisé pour des études approfondies sur l’intégration des greffons. En outre, le projet va innover en matière de produits cellulaires autorégulateurs et proposera des greffons disposant de propriétés de modification de la maladie.
Objectif
The rising incidence of age-associated neurodegenerative diseases, due to increased life expectancy, poses a challenge to the brain's limited regenerative capabilities. Stem cell-based therapies offer promise for addressing crucial neuron loss, particularly in Parkinson’s and Huntington’s diseases (PD and HD). Ongoing first-generation stem cell trials, replacing damaged neurons with healthy ones, represent a notable advancement. However, their impact is constrained by a ‘one-cell-fits-all’ generic therapy that does not take in account the diverse clinical needs due to variations in disease etiology, stage, patient heterogeneity, and daily fluctuations in graft requirements.
CUSTOM-MADE is a transformative initiative advancing knowledge and crafting a tailored portfolio of stem cell products for individual patients or patient subgroups, notably targeting PD and HD. Integrating stem cell technologies, genomics and bioengineering, CUSTOM-MADE develops rational graft composites of therapeutic neurons and complementary cells to meet the clinical needs of individual patients. Moving into preclinical animal models, the project refines graft connectivity and functional recovery post-transplantation. A groundbreaking leap involves modeling circuitry reconstruction in a fully humanized 3D in-vitro bioengineered system - the connectoids, allowing detailed studies at cellular and molecular levels for defining factors controlling correct and functional graft integration. For increased translatability, CUSTOM-MADE pioneers the generation of cell products whose activity can be self-regulated or tuned to the patients’ individual requirements. The project implements strategic measures to shield grafts from pathology and introduces the innovative concept of grafted cells exhibiting disease-modifying activity. In essence, CUSTOM-MADE drives the field toward customized stem-cell therapies for PD and HD, marking a paradigm shift in the treatment landscape of neurodegenerative diseases.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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Mots‑clés
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMME PRINCIPAL
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
HORIZON-ERC-SYG - HORIZON ERC Synergy Grants
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) ERC-2024-SyG
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
20122 Milano
Italie
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.