Descrizione del progetto
Terapie personalizzate per il Parkinson e la malattia di Huntington
L’aumento dell’aspettativa di vita comporta un incremento dei casi di malattie neurodegenerative legate all’età, e mette a dura prova la capacità di rigenerazione del cervello. Le terapie con cellule staminali danno risultati promettenti nel trattamento della perdita di neuroni nei pazienti con Parkinson e malattia di Huntington, ma i loro benefici sono limitati, perché l’approccio generico non risponde alle esigenze individuali. Il progetto Custom-Made, finanziato dal CER, si propone di sviluppare terapie a base di cellule staminali su misura. A questo scopo, coniuga le tecnologie delle cellule staminali, la genomica e la bioingegneria per creare innesti specializzati di neuroni terapeutici e cellule di supporto. Il progetto perfezionerà la connettività dell’innesto in modelli preclinici e userà un sistema bioingegnerizzato 3D umanizzato per studi approfonditi sull’integrazione degli innesti. Inoltre, realizzerà prodotti cellulari autoregolanti innovativi e introdurrà innesti con proprietà che modificano la malattia.
Obiettivo
The rising incidence of age-associated neurodegenerative diseases, due to increased life expectancy, poses a challenge to the brain's limited regenerative capabilities. Stem cell-based therapies offer promise for addressing crucial neuron loss, particularly in Parkinson’s and Huntington’s diseases (PD and HD). Ongoing first-generation stem cell trials, replacing damaged neurons with healthy ones, represent a notable advancement. However, their impact is constrained by a ‘one-cell-fits-all’ generic therapy that does not take in account the diverse clinical needs due to variations in disease etiology, stage, patient heterogeneity, and daily fluctuations in graft requirements.
CUSTOM-MADE is a transformative initiative advancing knowledge and crafting a tailored portfolio of stem cell products for individual patients or patient subgroups, notably targeting PD and HD. Integrating stem cell technologies, genomics and bioengineering, CUSTOM-MADE develops rational graft composites of therapeutic neurons and complementary cells to meet the clinical needs of individual patients. Moving into preclinical animal models, the project refines graft connectivity and functional recovery post-transplantation. A groundbreaking leap involves modeling circuitry reconstruction in a fully humanized 3D in-vitro bioengineered system - the connectoids, allowing detailed studies at cellular and molecular levels for defining factors controlling correct and functional graft integration. For increased translatability, CUSTOM-MADE pioneers the generation of cell products whose activity can be self-regulated or tuned to the patients’ individual requirements. The project implements strategic measures to shield grafts from pathology and introduces the innovative concept of grafted cells exhibiting disease-modifying activity. In essence, CUSTOM-MADE drives the field toward customized stem-cell therapies for PD and HD, marking a paradigm shift in the treatment landscape of neurodegenerative diseases.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze naturali scienze biologiche genetica
- ingegneria e tecnologia ingegneria dei materiali compositi
- scienze mediche e della salute medicina di base patologia
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica tecnologie cellulari
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Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-ERC-SYG - HORIZON ERC Synergy Grants
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) ERC-2024-SyG
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
20122 Milano
Italia
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.