Description du projet
Faire progresser la biotechnologie et la médecine grâce à des circuits synthétiques de haute précision
Les circuits génétiques synthétiques présentent un grand potentiel pour l’ingénierie des cellules humaines en vue d’applications biotechnologiques et thérapeutiques, mais le manque de composants moléculaires polyvalents et modulaires limite les méthodes actuelles. Le projet DIMERCIRCUITS, financé par le CER, développera des facteurs de transcription modulaires artificiels dimérisants, régulés par des protéines inhibitrices compétitives qui empêchent l’homodimérisation et permettent une régulation réversible de l’expression des gènes. Cela crée une plateforme pour les circuits synthétiques et la programmation du comportement cellulaire. Le projet utilisera des organoïdes dérivés de patients pour traiter l’ataxie de Friedreich, une maladie neurodégénérative rare, en mettant au point un circuit de compensation par dosage génétique. À terme, il fera progresser la biotechnologie et la médecine grâce à des circuits synthétiques conçus avec précision.
Objectif
Synthetic gene circuits offer considerable potential for engineering human cells to perform complex functions for innovative biotechnological and therapeutic applications. However, current approaches are limited by the lack of versatile, scalable and modular molecular components. DIMERCIRCUITS aims to overcome these barriers by developing a novel class of Modular Artificial Dimerizing transcription factors (MADTFs) whose activity is dynamically regulated through interaction with competitive inhibitory proteins (ΔTFs). These ΔTFs competitively heterodimerize with MAD-TFs preventing their homo-dimerization and thus their function. This dual strategy enables dynamic and reversible regulation of gene expression, establishing a novel technological platform to build synthetic circuits and program cell behaviour. The compact and modular design of MADTFs and ΔTFs not only facilitates their integration into a variety of biotechnological applications but also enhances their potential for clinical translation. Computational modeling and machine learning techniques will be employed to explore the design space of synthetic circuits based on these components, ensuring they meet desired regulatory functions. This framework will guide the experimental implementation of synthetic circuits in human cell lines. As a proof of concept, the therapeutic potential of DIMERCIRCUITS will be demonstrated in patient-derived organoids for the treatment of Friedreich's ataxia, a rare genetic neurodegenerative disorder. By engineering a gene dosage compensation circuit, DIMERCIRCUITS aims to achieve precise regulation of therapeutic gene expression within a narrow window, independent of viral vector uptake, thereby mitigating the overxpression-related toxicity risks associated with current gene therapy approaches. DIMERCIRCUITS aims to establish a foundational technology for precision-engineered synthetic circuits enabling transformative advances in both biotechnology and medicine.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
La classification de ce projet a été validée par des humains.
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
La classification de ce projet a été validée par des humains.
Mots‑clés
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
-
HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMME PRINCIPAL
Voir tous les projets financés dans le cadre de ce programme
Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants
Voir tous les projets financés dans le cadre de ce programme de financement
Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) ERC-2024-ADG
Voir tous les projets financés au titre de cet appelInstitution d’accueil
La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
00185 ROMA
Italie
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.