Opis projektu
Postępy w biotechnologii i medycynie dzięki precyzyjnie zaprojektowanym obwodom syntetycznym
Syntetyczne obwody genowe mają ogromny potencjał w dziedzinie inżynierii ludzkich komórek do zastosowań biotechnologicznych i terapeutycznych, ale brak wszechstronnych, modułowych komponentów molekularnych stanowi ograniczenie obecnych metod. Zespół finansowanego przez ERBN projektu DIMERCIRCUITS opracuje modułowe sztuczne dimeryzujące czynniki transkrypcyjne, które są regulowane przez konkurencyjne białka hamujące, zapobiegające homodimeryzacji i umożliwiające odwracalną regulację ekspresji genów. W efekcie powstaje platforma dla syntetycznych obwodów i programowania zachowania komórek. W ramach projektu organoidy pochodzące od pacjentów zostaną wykorzystane do walki z ataksją Friedreicha, rzadkim zaburzeniem neurodegeneracyjnym, poprzez opracowanie obwodu kompensacji dawkowania genów. Przełoży się to na postępy w biotechnologii i medycynie dzięki precyzyjnie zaprojektowanym obwodom syntetycznym.
Cel
Synthetic gene circuits offer considerable potential for engineering human cells to perform complex functions for innovative biotechnological and therapeutic applications. However, current approaches are limited by the lack of versatile, scalable and modular molecular components. DIMERCIRCUITS aims to overcome these barriers by developing a novel class of Modular Artificial Dimerizing transcription factors (MADTFs) whose activity is dynamically regulated through interaction with competitive inhibitory proteins (ΔTFs). These ΔTFs competitively heterodimerize with MAD-TFs preventing their homo-dimerization and thus their function. This dual strategy enables dynamic and reversible regulation of gene expression, establishing a novel technological platform to build synthetic circuits and program cell behaviour. The compact and modular design of MADTFs and ΔTFs not only facilitates their integration into a variety of biotechnological applications but also enhances their potential for clinical translation. Computational modeling and machine learning techniques will be employed to explore the design space of synthetic circuits based on these components, ensuring they meet desired regulatory functions. This framework will guide the experimental implementation of synthetic circuits in human cell lines. As a proof of concept, the therapeutic potential of DIMERCIRCUITS will be demonstrated in patient-derived organoids for the treatment of Friedreich's ataxia, a rare genetic neurodegenerative disorder. By engineering a gene dosage compensation circuit, DIMERCIRCUITS aims to achieve precise regulation of therapeutic gene expression within a narrow window, independent of viral vector uptake, thereby mitigating the overxpression-related toxicity risks associated with current gene therapy approaches. DIMERCIRCUITS aims to establish a foundational technology for precision-engineered synthetic circuits enabling transformative advances in both biotechnology and medicine.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja tego projektu została potwierdzona przez człowieka.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja tego projektu została potwierdzona przez człowieka.
Słowa kluczowe
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
-
HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
GŁÓWNY PROGRAM
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
(odnośnik otworzy się w nowym oknie) ERC-2024-ADG
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszeniaInstytucja przyjmująca
Kwota netto dofinansowania ze środków Unii Europejskiej. Suma środków otrzymanych przez uczestnika, pomniejszona o kwotę unijnego dofinansowania przekazanego powiązanym podmiotom zewnętrznym. Uwzględnia podział unijnego dofinansowania pomiędzy bezpośrednich beneficjentów projektu i pozostałych uczestników, w tym podmioty zewnętrzne.
00185 ROMA
Włochy
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.