Descripción del proyecto
Mejorar la administración de la terapia genética mediante sistemas de autorregulación
La administración segura y precisa de terapias genéticas es fundamental para garantizar su uso clínico generalizado. En el proyecto Gene-Self-Expression, financiado por las acciones Marie Skłodowska-Curie, se diseñará un sistema que imita el control espaciotemporal de la expresión genética en las células. Los investigadores emplearán compartimentos de membrana lipídica como entornos modulables, con el objetivo de desarrollar una plataforma capaz de producir ARNm terapéutico en el momento y lugar en que se necesite. La finalidad es crear sistemas de administración capaces de autorregularse, lo que podría revolucionar el desarrollo y la aplicación de terapias génicas. Esta iniciativa aúna conocimientos de los ámbitos de la química, la biología, la física y la ingeniería.
Objetivo
The development of effective gene therapies is hindered by limitations in current delivery methods, such as the use of lipid nanoparticles (LNPs) and extracellular vesicles (EVs). We propose a novel approach to overcome these limitations by constructing a self-organizing minimal system capable of producing therapeutic mRNA. Our system leverages the power of lipid membrane compartments to control and regulate gene expression, mimicking the sophisticated spatiotemporal control found in living cells.
Our research will focus on three main objectives: (1) investigating the activity of transcriptional and translational machinery in the proximity of lipid membranes, (2) designing and constructing a minimal system that exhibits spatiotemporal self-organization of gene expression, and (3) developing self-manufacturing platforms for the delivery and development of gene therapeutics.
By combining expertise in chemistry, biology, physics, and engineering, we aim to create a highly reproducible and efficient system for producing therapeutic mRNA. This will pave the way for the development of safer, more targeted, and more effective gene therapies, ultimately revolutionizing the treatment of various diseases.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
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Palabras clave
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-TMA-MSCA-PF-EF - HORIZON TMA MSCA Postdoctoral Fellowships - European Fellowships
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) HORIZON-MSCA-2024-PF-01
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
80539 MUNCHEN
Alemania
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.