Descrizione del progetto
Migliorare la somministrazione della terapia genica attraverso sistemi autoregolanti
La somministrazione sicura e precisa delle terapie geniche è necessaria per garantire un’ampia applicazione clinica. Sostenuto dal programma di azioni Marie Skłodowska-Curie, il progetto Gene-Self-Expression sta progettando un sistema che imita il modo in cui le cellule viventi controllano l’espressione genica sia nello spazio che nel tempo. Lavorando con compartimenti di membrane lipidiche come ambienti regolabili, i ricercatori mirano a sviluppare una piattaforma in grado di produrre mRNA terapeutico quando e dove necessario. L’obiettivo è quello di creare sistemi di somministrazione in grado di auto-prodursi, rivoluzionando potenzialmente lo sviluppo e l’applicazione delle terapie geniche. Questo progetto riunisce competenze nel campo della chimica, della biologia, della fisica e dell’ingegneria.
Obiettivo
The development of effective gene therapies is hindered by limitations in current delivery methods, such as the use of lipid nanoparticles (LNPs) and extracellular vesicles (EVs). We propose a novel approach to overcome these limitations by constructing a self-organizing minimal system capable of producing therapeutic mRNA. Our system leverages the power of lipid membrane compartments to control and regulate gene expression, mimicking the sophisticated spatiotemporal control found in living cells.
Our research will focus on three main objectives: (1) investigating the activity of transcriptional and translational machinery in the proximity of lipid membranes, (2) designing and constructing a minimal system that exhibits spatiotemporal self-organization of gene expression, and (3) developing self-manufacturing platforms for the delivery and development of gene therapeutics.
By combining expertise in chemistry, biology, physics, and engineering, we aim to create a highly reproducible and efficient system for producing therapeutic mRNA. This will pave the way for the development of safer, more targeted, and more effective gene therapies, ultimately revolutionizing the treatment of various diseases.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
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Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-TMA-MSCA-PF-EF - HORIZON TMA MSCA Postdoctoral Fellowships - European Fellowships
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) HORIZON-MSCA-2024-PF-01
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
80539 MUNCHEN
Germania
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.