Objetivo
An accumulating body of evidence reveals that the Genetic Code, canonically interpreted in codons of three nucleotides, is not universal. In dogma challenging findings, we have observed in unicellular protists a remarkable malleability of genetic decoding that is mostly governed by tRNAs that interpret codons as having different meanings depending on their location in the genome. For example, coding sequences of our model protist Blastocrithidia nonstop are rich in stop codons and unique tRNA architectures are employed to readthrough them efficiently. Importantly, these internal stops very much resemble premature termination codons (PTC) in humans that lead to truncated proteins and are the cause of ~11% of human genetic disease. As such, these small RNA molecules with innate readthrough properties hold tremendous promise for the treatment of disease.
Our first objective is to explore and characterize the molecular mechanisms of alternative genetic decoding in protists where this phenomenon is most prominent. Armed with this knowledge, our second objective is to engineer tRNAs and tRNA-specific readthrough-inducing drugs (TRIDs) for programmable alterations of genetic decoding in heterologous systems. tRNAs and TRID will then be applied in cellular and animal models of severe monogenic paediatric diseases.
We have assembled a team that synergizes expertise across disciplines. JL is a leading protist biologist, LV specializes on translational control, ON in engineering stop codon readthrough drugs, and MO in clinical disease models. This intertwined collaboration of all four PIs will expedite the characterization of alternative decoding mechanisms and their ultimate application in cellular and in vivo models of human diseases. Successful completion of 3Stops2Go is only possible by close teamwork and aims to deliver a new class of tRNA molecules and readthrough pharmaceuticals that will be a paradigm shift in basic science with direct and broad therapeutic potential.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias médicas y de la salud medicina básica farmacología y farmacia medicamento
- ciencias naturales ciencias biológicas bioquímica biomoléculas proteínas
- ciencias naturales ciencias biológicas genética nucleótido
- ciencias naturales ciencias biológicas genética ARN
- ciencias naturales ciencias biológicas genética genoma
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Palabras clave
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-ERC-SYG - HORIZON ERC Synergy Grants
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2025-SyG
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
142 00 PRAHA 4
Chequia
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.