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CORDIS - Résultats de la recherche de l’UE
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Uncovering Genetic Rescue and Functional Rebalancing in Telomeropathies Through Genome Editing and High-Resolution Screening

Objectif

Telomere dysfunction can result in cells being eliminated by apoptosis, entering senescence, or undergoing malignant transformation. Symptoms associated with telomeropathies include bone marrow failure, idiopathic pulmonary fibrosis, liver disease, and defects of the immune system, skin, eyes, and skeleton. Patients with telomeropathies are typically managed based on their clinical presentation. Treatment options for various manifestations may include growth factor support, bone marrow transplantation, antifibrotic medications, or organ transplantation. All these approaches improve the symptoms of specific sequelae rather than treating the biological cause of the disease. We propose that by intervening at its inception and “rebalancing” or restoring telomere function we may ameliorate the disease process.
The overarching hypothesis of our proposed research is that by defining disease-associated cell phenotype regulators, i.e. “rebalancing factors”, and the complete compendium of disease-causing alleles, we will elucidate the underlying biology of these conditions and potentially a path to therapy. To test this hypothesis, we need to identify genes that can rescue telomere dysfunction, define the mechanistic basis of rebalancing, and define the functional impact of all genetic variants linked to telomeropathies. To accomplish these objectives, we will i) use nanoseq sequencing to examine somatic genetic rescue in tissues from unique telomeropathy patient cohorts, ii) investigate how the rebalancing factors we identify influence cell behaviour and telomere homeostasis in cell and animal models, and iii) use saturation prime editing combined with functional screens to systematically assess the phenotypes associated with all possible variants in genes linked to telomeropathies. As a result of this work, we hope to revolutionise our understanding of telomeropathies and help patients live longer and healthier lives.

Champ scientifique (EuroSciVoc)

CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.

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Mots‑clés

Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).

Programme(s)

Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.

Thème(s)

Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.

Régime de financement

Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.

HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants

Voir tous les projets financés dans le cadre de ce programme de financement

Appel à propositions

Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.

(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) ERC-2025-ADG

Voir tous les projets financés au titre de cet appel

Institution d’accueil

GENOME RESEARCH LIMITED LBG
Contribution nette de l'UE

La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.

€ 2 496 154,00
Adresse
WELLCOME SANGER INSTITUTE WELLCOME GENOME CAMPUS HINXTON
CB10 1SA SAFFRON WALDEN
Royaume-Uni

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Région
East of England East Anglia Cambridgeshire CC
Type d’activité
Research Organisations
Liens
Coût total

Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.

Aucune donnée

Bénéficiaires (1)