Objectif
This project addresses the unmet clinical needs of sickle cell disease (SCD), the most common monogenic disorder worldwide, characterized by chronic inflammation, multi-organ involvement, and severely impaired erythropoiesis. SCD pathophysiology is driven by hemoglobin S polymerization, leading to vaso-occlusion (VOC) and acute chest syndrome (ACS), oxidative stress, and activation of innate immunity. Our multidisciplinary approach combines patient-driven biomarker studies, mechanistic investigations in human and mouse models, and exploration of innovative therapies. Preliminary data reveal that chronic bone marrow inflammation impairs hematopoietic stem/progenitor cell functions, alters erythroid differentiation, and increases myeloid bias, all contributing to poor transplant and gene therapy outcomes. Novel research in our group highlights the role of non-canonical histidine phosphorylation (NME1/NME2) in regulating BCL11A activity for fetal hemoglobin synthesis, and demonstrates that pharmacological targeting of these kinases safely induces HbF in human progenitors. We also uncover critical roles for mast cells and basophils, showing that their activation drives pain, vaso-occlusion, and neuroinflammation. Candidate drugs, including masitinib, luspatercept, and anti-inflammatory agents, are tested for their ability to improve hematopoiesis, reduce acute and chronic complications, and modulate the bone marrow niche. By integrating high-throughput sequencing, multi-omic profiling, and advanced mouse genetics, this project aims to identify new biomarkers and therapeutic strategies to personalize SCD care, improve gene therapy success, and rapidly translate findings from bench to bedside, offering hope for patients globally.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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Mots‑clés
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMME PRINCIPAL
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) ERC-2025-ADG
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
75270 Paris
France
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.