Obiettivo
This project addresses the unmet clinical needs of sickle cell disease (SCD), the most common monogenic disorder worldwide, characterized by chronic inflammation, multi-organ involvement, and severely impaired erythropoiesis. SCD pathophysiology is driven by hemoglobin S polymerization, leading to vaso-occlusion (VOC) and acute chest syndrome (ACS), oxidative stress, and activation of innate immunity. Our multidisciplinary approach combines patient-driven biomarker studies, mechanistic investigations in human and mouse models, and exploration of innovative therapies. Preliminary data reveal that chronic bone marrow inflammation impairs hematopoietic stem/progenitor cell functions, alters erythroid differentiation, and increases myeloid bias, all contributing to poor transplant and gene therapy outcomes. Novel research in our group highlights the role of non-canonical histidine phosphorylation (NME1/NME2) in regulating BCL11A activity for fetal hemoglobin synthesis, and demonstrates that pharmacological targeting of these kinases safely induces HbF in human progenitors. We also uncover critical roles for mast cells and basophils, showing that their activation drives pain, vaso-occlusion, and neuroinflammation. Candidate drugs, including masitinib, luspatercept, and anti-inflammatory agents, are tested for their ability to improve hematopoiesis, reduce acute and chronic complications, and modulate the bone marrow niche. By integrating high-throughput sequencing, multi-omic profiling, and advanced mouse genetics, this project aims to identify new biomarkers and therapeutic strategies to personalize SCD care, improve gene therapy success, and rapidly translate findings from bench to bedside, offering hope for patients globally.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
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Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) ERC-2025-ADG
Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito del bandoIstituzione ospitante
Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
75205 Paris
Francia
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.