Objetivo
Diabetes is a progressive metabolic disorder driven by beta cell dysfunction and failure, ultimately leading to chronic hyperglycemia and severe clinical complications. Current anti-diabetic treatments, including insulin secretagogues and incretin mimetics, primarily aim to control blood glucose levels without addressing the underlying molecular defects that drive beta cell decline, which in some cases even accelerate their exhaustion. Alternative splicing has recently emerged as a fundamental regulator of beta cell identity, glucose sensing, and insulin secretion, offering a novel therapeutic entry point. Our ERC-funded research uncovered a conserved program of islet-enriched microexons (IsletMICs), 3-51 nt exons controlling key genes in stimulus-secretion coupling. We have shown that splice-switching antisense oligonucleotides (SSOs) targeting specific IsletMICs can potentiate glucose-stimulated insulin secretion in human beta cells. This ERC PoC will advance a first-in-class RNA therapeutic for diabetes and other beta-cell related diseases through three integrated work packages: (1) develop a high-throughput screening pipeline to systematically test the effects of hundreds of SSOs on beta cell function; (2) targeted delivery using SSO-peptide conjugation and validation in primary human islets and hepatocytes for efficacy and toxicity in vitro studies; and (3) preclinical testing in a diabetic mouse model for biodistribution, safety, and glycemic control under a clinically relevant setting of beta cell dysfunction. By project completion, we will deliver a high-throughput platform for target discovery with subsequent decisive preclinical evidence, an optimised lead for selective beta cell delivery, and a roadmap for advancing into regulatory studies and engagement with pharmaceutical partners.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias médicas y de la salud medicina clínica endocrinología diabetes
- ciencias naturales ciencias biológicas genética ARN
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2025-POC
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
08002 Barcelona
España
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.