Objetivo
"Glioblastoma (GBM) remains the most lethal primary brain tumour, with a median survival of 15 months despite maximal treatment, unchanged in two decades. Over 95% of clinical trials have failed. The fundamental reason is cell fate plasticity: GBM cells switch between phenotypic states to evade any single therapy. No current approach addresses the regulatory machinery that permits this switching.
SafeCure will translate two discoveries from ERC Starting Grant SafeFate into a first-in-class gene therapy. The first is MYT1L, a neuronal transcription factor we identified as a ""safeguard repressor"" that locks GBM cells in a stable, low-plasticity state by suppressing alternative fate programmes. In orthotopic mouse models that faithfully recapitulate human GBM, MYT1L already extends survival significantly as monotherapy. To achieve safe, targeted re-expression of MYT1L exclusively in tumour cells, we developed a second innovation: 96 tumour-specific enhancers (TSEs) identified through our AI framework (scDORI), which drive gene expression in GBM cells while remaining silent in healthy brain. Delivered via adeno-associated virus (AAV) and combined with standard chemotherapy, this creates a ""lock-and-kill"" strategy: MYT1L locks cells in a vulnerable state; chemotherapy and radiotherapy kill them.
SafeCure comprises three goals: engineering and validation of AAV-TSE-MYT1L therapeutic constructs; preclinical proof-of-concept with survival, cell fate, and safety endpoints; IP strategy, regulatory pre-assessment, and industry engagement. Two patent families with established priority dates secure the core technology. The project will deliver an investor-ready preclinical package positioning SafeCure for translational funding and first-in-human translation."
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica ingeniería genética terapia génica
- ciencias naturales ciencias biológicas microbiología virología
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2026-POC
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
69120 Heidelberg
Alemania
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.