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CORDIS - Forschungsergebnisse der EU
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Safeguard Repressor-Mediated Cell Fate Lock Gene Therapy for Glioblastoma

Ziel

"Glioblastoma (GBM) remains the most lethal primary brain tumour, with a median survival of 15 months despite maximal treatment, unchanged in two decades. Over 95% of clinical trials have failed. The fundamental reason is cell fate plasticity: GBM cells switch between phenotypic states to evade any single therapy. No current approach addresses the regulatory machinery that permits this switching.

SafeCure will translate two discoveries from ERC Starting Grant SafeFate into a first-in-class gene therapy. The first is MYT1L, a neuronal transcription factor we identified as a ""safeguard repressor"" that locks GBM cells in a stable, low-plasticity state by suppressing alternative fate programmes. In orthotopic mouse models that faithfully recapitulate human GBM, MYT1L already extends survival significantly as monotherapy. To achieve safe, targeted re-expression of MYT1L exclusively in tumour cells, we developed a second innovation: 96 tumour-specific enhancers (TSEs) identified through our AI framework (scDORI), which drive gene expression in GBM cells while remaining silent in healthy brain. Delivered via adeno-associated virus (AAV) and combined with standard chemotherapy, this creates a ""lock-and-kill"" strategy: MYT1L locks cells in a vulnerable state; chemotherapy and radiotherapy kill them.

SafeCure comprises three goals: engineering and validation of AAV-TSE-MYT1L therapeutic constructs; preclinical proof-of-concept with survival, cell fate, and safety endpoints; IP strategy, regulatory pre-assessment, and industry engagement. Two patent families with established priority dates secure the core technology. The project will deliver an investor-ready preclinical package positioning SafeCure for translational funding and first-in-human translation."

Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)

CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.

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Programm/Programme

Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.

Thema/Themen

Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.

Finanzierungsplan

Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.

HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants

Alle im Rahmen dieses Finanzierungsinstruments finanzierten Projekte anzeigen

Aufforderung zur Vorschlagseinreichung

Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.

(öffnet in neuem Fenster) ERC-2026-POC

Alle im Rahmen dieser Aufforderung zur Einreichung von Vorschlägen finanzierten Projekte anzeigen

Gastgebende Einrichtung

DEUTSCHES KREBSFORSCHUNGSZENTRUM HEIDELBERG
Netto-EU-Beitrag

Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.

€ 150 000,00
Adresse
IM NEUENHEIMER FELD 280
69120 Heidelberg
Deutschland

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Region
Baden-Württemberg Karlsruhe Heidelberg, Stadtkreis
Aktivitätstyp
Research Organisations
Links
Gesamtkosten

Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.

Keine Daten

Begünstigte (1)