Objetivo
Genetic disorders cause substantial childhood morbidity and mortality. They affect more than 30 million individuals in Europe alone and are estimated to cost over $1 trillion each year. Therapeutic options remain limited.
Prime editing is an emerging precise gene-editing approach that promises causal treatment of genetic disorders by correcting the disease-causing genetic variants. Whereas conventional gene therapies add or knock out a gene, prime editing can rewrite endogenous DNA with high precision. However, the editing efficiency is often too low to anticipate clinical effects, especially for mutations in AT-rich DNA loci, where interaction between the prime editor and DNA is weaker. Consequently, (pre)clinical programs are biased toward GC-rich targets, constraining prime editing’s impact to minimal clinical breakthroughs (to date, only one clinical trial).
As part of my 2022 ERC Starting Grant PRIME, my team developed AT-PRIME to overcome this bias by bypassing the AT-rich DNA limitation. Preliminary data shows a 7x increase in editing efficiency in an AT-rich locus. Based on these results, we predict that up to 77% of pathogenic variants can be corrected using AT-PRIME, compared to only 17% with state-of-the-art prime editors. This would revolutionize prospects for currently untreatable patients, industry and academic research.
I now aim to explore the technical and commercial feasibility of this innovation. My team will generate essential proof-of-concept editing efficiency data in commercially relevant, difficult-to-edit mutations, while exploring strategies for scalable Good Manufacturing Practices production. In parallel, we will consolidate and strengthen our IP-position, execute a comprehensive freedom-to-operate strategy, and analyse the market landscape. Based on the technical work and the identified market needs, we will develop a solid business strategy. As such, this project will develop the most promising commercialization routes.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias sociales sociología demografía mortalidad
- ciencias naturales ciencias biológicas genética ADN
- ciencias naturales ciencias biológicas genética mutación
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Palabras clave
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2026-POC
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
3584 CX Utrecht
Países Bajos
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.