Objectif
Genetic disorders cause substantial childhood morbidity and mortality. They affect more than 30 million individuals in Europe alone and are estimated to cost over $1 trillion each year. Therapeutic options remain limited.
Prime editing is an emerging precise gene-editing approach that promises causal treatment of genetic disorders by correcting the disease-causing genetic variants. Whereas conventional gene therapies add or knock out a gene, prime editing can rewrite endogenous DNA with high precision. However, the editing efficiency is often too low to anticipate clinical effects, especially for mutations in AT-rich DNA loci, where interaction between the prime editor and DNA is weaker. Consequently, (pre)clinical programs are biased toward GC-rich targets, constraining prime editing’s impact to minimal clinical breakthroughs (to date, only one clinical trial).
As part of my 2022 ERC Starting Grant PRIME, my team developed AT-PRIME to overcome this bias by bypassing the AT-rich DNA limitation. Preliminary data shows a 7x increase in editing efficiency in an AT-rich locus. Based on these results, we predict that up to 77% of pathogenic variants can be corrected using AT-PRIME, compared to only 17% with state-of-the-art prime editors. This would revolutionize prospects for currently untreatable patients, industry and academic research.
I now aim to explore the technical and commercial feasibility of this innovation. My team will generate essential proof-of-concept editing efficiency data in commercially relevant, difficult-to-edit mutations, while exploring strategies for scalable Good Manufacturing Practices production. In parallel, we will consolidate and strengthen our IP-position, execute a comprehensive freedom-to-operate strategy, and analyse the market landscape. Based on the technical work and the identified market needs, we will develop a solid business strategy. As such, this project will develop the most promising commercialization routes.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
- sciences sociales sociologie démographie mortalité
- sciences naturelles sciences biologiques génétique ADN
- sciences naturelles sciences biologiques génétique mutation
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Mots‑clés
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMME PRINCIPAL
Voir tous les projets financés dans le cadre de ce programme
Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) ERC-2026-POC
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
3584 CX Utrecht
Pays-Bas
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.