Objetivo
Our aim is to develop SyntheGeneTransfer (SGT), a new ex-vivo gene delivery protocol to provide stable long-term expression of integrated transgenes. Our clinical objective is to provide gene therapy solutions for some genetic diseases of the neuromuscul ar and skeletal systems as well as circulating-polypeptide deficiencies that together afflict over 35,000,000 patients in Europe. We have therefore selected mesenchymal and muscle stem cells as model systems in which to develop the SGT protocol.The SGT p rotocol is designed to overcome three key barriers: transgene internalization in stem cells, transport within the nucleus and integration at a predefined "safe" genomic locus that will permit transgene expression. To achieve these goals and fully develop the technology, this application draws together a multi-disciplinary European team from four public laboratories and two SMEs. To overcome serious problems with current transfection methods, the teams will develop protocols for internalization and nucle ar membrane transport based on Lipoplex, block copolymers and Bioplex. To overcome serious problems with current integration systems, a new targeted transposition system will be developed using a Mos1 transposon.Our main technical objective is to enginee r SGT to provide a method for the integration of large transgenes that will be highly efficient and maintain a stringent safety by preventing the oncogenic transformation of the target cells. Optimization of the cellular internalization and nuclear impor t steps will allow the cells to be treated with a minimal amount of the transgene. This will minimize the probability of illegitimate integration events at unexpected genomic loci. To optimize the integration step of the process, the Mos1 transposon will be engineered to allow targeting to specific loci.The system will also be engineered to accept large transgenes without the concomitant loss of efficiency of observed with existing systems.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
FP6-2004-LIFESCIHEALTH-5
Consulte otros proyectos de esta convocatoria
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Coordinador
TOURS
Francia
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.