Obiettivo
Our aim is to develop SyntheGeneTransfer (SGT), a new ex-vivo gene delivery protocol to provide stable long-term expression of integrated transgenes. Our clinical objective is to provide gene therapy solutions for some genetic diseases of the neuromuscul ar and skeletal systems as well as circulating-polypeptide deficiencies that together afflict over 35,000,000 patients in Europe. We have therefore selected mesenchymal and muscle stem cells as model systems in which to develop the SGT protocol.The SGT p rotocol is designed to overcome three key barriers: transgene internalization in stem cells, transport within the nucleus and integration at a predefined "safe" genomic locus that will permit transgene expression. To achieve these goals and fully develop the technology, this application draws together a multi-disciplinary European team from four public laboratories and two SMEs. To overcome serious problems with current transfection methods, the teams will develop protocols for internalization and nucle ar membrane transport based on Lipoplex, block copolymers and Bioplex. To overcome serious problems with current integration systems, a new targeted transposition system will be developed using a Mos1 transposon.Our main technical objective is to enginee r SGT to provide a method for the integration of large transgenes that will be highly efficient and maintain a stringent safety by preventing the oncogenic transformation of the target cells. Optimization of the cellular internalization and nuclear impor t steps will allow the cells to be treated with a minimal amount of the transgene. This will minimize the probability of illegitimate integration events at unexpected genomic loci. To optimize the integration step of the process, the Mos1 transposon will be engineered to allow targeting to specific loci.The system will also be engineered to accept large transgenes without the concomitant loss of efficiency of observed with existing systems.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
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- scienze mediche e della salute biotecnologia medica ingegneria genetica terapia genica
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica tecnologie cellulari cellule staminali
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
FP6-2004-LIFESCIHEALTH-5
Vedi altri progetti per questo bando
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Coordinatore
TOURS
Francia
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.