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CORDIS - Resultados de investigaciones de la UE
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Developing a novel Parkinson's disease drug using small molecule mimetics of Glial cell line-Derived Neurotrophic Factor (GDNF)

Descripción del proyecto

El tratamiento se centra en el núcleo de la enfermedad de Parkinson

La enfermedad de Parkinson afecta a millones de personas en todo el mundo y provoca síntomas motores y no motores debido a la degeneración de las neuronas dopaminérgicas. Los tratamientos actuales se centran principalmente en el tratamiento de los síntomas, lo cual deja sin cubrir la necesidad de terapias que aborden las causas subyacentes. En este contexto, el proyecto KevadBio, financiado por la Consejo Europeo de Innovación, pretende colmar esta laguna con un planteamiento innovador. Su novedoso fármaco imita la vía peptídica del factor neurotrófico derivado de la línea celular glial, penetrando en la barrera hematoencefálica para proteger y restaurar las neuronas dopaminérgicas dañadas. El compuesto de molécula pequeña favorece la supervivencia de las neuronas, aumentando potencialmente los niveles de dopamina en el tejido cerebral. Administrado por vía oral, podría ofrecer un alivio duradero de los síntomas de la enfermedad de Parkinson, con aplicaciones más amplias para dolencias como la esclerosis lateral amiotrófica y el dolor neuropático. Asimismo, el proyecto promete revolucionar el tratamiento de las enfermedades neurodegenerativas.

Objetivo

GeneCode is developing a novel anti-PD drug that contains a central nervous system penetrant compound imitating GDNF peptide pathway activation that alleviates both motor and non-motor symptoms in PD patients, protecting and restoring lesioned dopamine neurons as well as potentially increasing dopamine levels in brain tissue. GeneCode’s unique solution uses small-molecule compounds that penetrate the blood-brain barrier, target the GFL receptor complex (containing GDNF protein) and mimic GFL (GNDF family of ligands) biological effects in neurons, promoting survival in the affected dopaminergic neuronal pathways. Once fully developed, the PD drug would be administered weekly or less frequently as an oral treatment. Considering the importance of GDNF family ligands and/or RET-signalling pathways for other groups of cells, applications of compounds developed by GeneCode are not limited to PD, but can be applied to cure other medical conditions such as neuropathic pain, addiction, ALS etc.

Ámbito científico (EuroSciVoc)

Palabras clave

Programa(s)

Tema(s)

Régimen de financiación

HORIZON-EIC-ACC-BF - HORIZON EIC Accelerator Blended Finance

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Convocatoria de propuestas

(se abrirá en una nueva ventana) HORIZON-EIC-2023-ACCELERATOR-01

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Coordinador

GENECODE AS
Aportación neta de la UEn
€ 1 636 639,00
Dirección
AHTRI 8
10151 Tallinn
Estonia
Pyme
Sí
Región
Eesti Eesti Põhja-Eesti
Tipo de actividad
Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
Enlaces
Coste total
€ 2 338 056,00