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Developing a novel Parkinson's disease drug using small molecule mimetics of Glial cell line-Derived Neurotrophic Factor (GDNF)

Descrizione del progetto

Un trattamento per colpire con efficacia la malattia di Parkinson

La malattia di Parkinson, che colpisce milioni di persone in tutto il mondo, causa sintomi motori e non motori dovuti alla degenerazione dei neuroni della dopamina; i trattamenti attuali si concentrano principalmente sulla gestione dei suoi sintomi, facendo sì che sussista una necessità non soddisfatta di disporre di terapie in grado di affrontarne le cause sottostanti. Alla luce di tale premessa, il progetto KevadBio, finanziato dal CEI, si prefigge di colmare questa lacuna adottando un approccio innovativo basato su nuovo farmaco che imita il percorso del peptide GDNF, penetrando nella barriera emato-encefalica al fine di proteggere e ripristinare i neuroni dopaminergici danneggiati. Questo composto a piccole molecole, che promuove la sopravvivenza dei neuroni aumentando potenzialmente i livelli di dopamina nel tessuto cerebrale, viene somministrato per via orale e potrebbe offrire un sollievo duraturo dai sintomi della malattia di Parkinson, offrendo applicazioni più ampie per patologie come la sclerosi laterale amiotrofica e il dolore neuropatico. Grazie alla sua soluzione, il progetto risulta promettente per rivoluzionare il trattamento delle malattie neurodegenerative.

Obiettivo

GeneCode is developing a novel anti-PD drug that contains a central nervous system penetrant compound imitating GDNF peptide pathway activation that alleviates both motor and non-motor symptoms in PD patients, protecting and restoring lesioned dopamine neurons as well as potentially increasing dopamine levels in brain tissue. GeneCodes unique solution uses small-molecule compounds that penetrate the blood-brain barrier, target the GFL receptor complex (containing GDNF protein) and mimic GFL (GNDF family of ligands) biological effects in neurons, promoting survival in the affected dopaminergic neuronal pathways. Once fully developed, the PD drug would be administered weekly or less frequently as an oral treatment. Considering the importance of GDNF family ligands and/or RET-signalling pathways for other groups of cells, applications of compounds developed by GeneCode are not limited to PD, but can be applied to cure other medical conditions such as neuropathic pain, addiction, ALS etc.

Campo scientifico (EuroSciVoc)

CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.

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Meccanismo di finanziamento

HORIZON-EIC-ACC-BF -

Coordinatore

GENECODE AS
Contributo netto dell'UE
€ 1 636 639,00
Indirizzo
AHTRI 8
10151 Tallinn
Estonia

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PMI

L’organizzazione si è definita una PMI (piccola e media impresa) al momento della firma dell’accordo di sovvenzione.

Regione
Eesti Eesti Põhja-Eesti
Tipo di attività
Entità private a scopo di lucro (esclusi istituti di istruzione secondaria o superiore)
Collegamenti
Costo totale
€ 2 338 056,00