Objetivo Primary immune deficiencies (PID) are inherited disorders of the adaptive and innate immune system marked by severe infections, autoimmunity and high risk of cancer. Treatment entails hematopoietic stem cell (HSC) transplantation from allogeneic donors, however in the absence of an HLA compatible donor, HSCT outcome is limited by delayed or suboptimal reconstitution and complications. SCID-X1 and ADA-SCID have been successfully treated with autologous gene corrected HSC, however, associated with safety issues inherent to first generation retroviral vectors. This project utilizes genetically modified HSC and their descendants as immunotherapeutic cells to build a healthy immune system in PID patients, and is carried out by clinical centres, scientists and industrial partners pioneering in the field of advanced therapies and aiming at broad clinical application of safe cell-based therapeutic products. Multicentre phase I/II clinical trials for SCID-X1 and WAS are ready to start. Disease targeted technology to cure ADA-SCID, V(D)J recombination defects and CGD by gene corrected HSC and novel approaches in IPEX and HLH to gene modify already committed cells will be investigated. Based on rigorous preclinical efficacy and toxicology evaluation, flanked by basic studies aimed at improving HSC homing capacity and thymic epithelium regeneration, new clinical trials will be implemented. The consortium will establish a technology platform to implement, harmonize and run controlled, standardized multicentre preclinical studies using state-of-the-art advanced therapy. Strict observance of good practice quality guidelines and regulation of medicinal product development will be ensured. The successful completion of the project will be instrumental to accomplish and broaden clinical application of medicinal products able to rebuild and modulate the immune system with an anticipated impact that extends beyond PID to acquired immune disorders, allogeneic HSCT and cancer treatment. Ámbito científico medical and health sciencesbasic medicinepharmacology and pharmacypharmaceutical drugsmedical and health sciencesbasic medicineimmunologymedical and health sciencesmedical biotechnologycells technologiesstem cellsmedical and health sciencesclinical medicineoncologymedical and health sciencesbasic medicinetoxicology Programa(s) FP7-HEALTH - Specific Programme "Cooperation": Health Tema(s) HEALTH.2010.1.4-1 - Translational research on cell-based immunotherapy. FP7-HEALTH-2010-single-stage Convocatoria de propuestas FP7-HEALTH-2010-single-stage Consulte otros proyectos de esta convocatoria Régimen de financiación CP-IP - Large-scale integrating project Coordinador UNIVERSITA VITA-SALUTE SAN RAFFAELE Aportación de la UE € 1 431 584,08 Dirección VIA OLGETTINA 58 20132 Milano Italia Ver en el mapa Región Nord-Ovest Lombardia Milano Tipo de actividad Higher or Secondary Education Establishments Contacto administrativo Maria Rosa Pedrazzi (Dr.) Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Coste total Sin datos Participantes (19) Ordenar alfabéticamente Ordenar por aportación de la UE Ampliar todo Contraer todo INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE Francia Aportación de la UE € 1 415 500,00 Dirección RUE DE TOLBIAC 101 75654 Paris Ver en el mapa Región Ile-de-France Ile-de-France Paris Tipo de actividad Research Organisations Contacto administrativo Annick Bertault (Ms.) Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Coste total Sin datos UNIVERSITY COLLEGE LONDON Reino Unido Aportación de la UE € 1 195 287,00 Dirección GOWER STREET WC1E 6BT London Ver en el mapa Región London Inner London — West Camden and City of London Tipo de actividad Higher or Secondary Education Establishments Contacto administrativo Greta Borg-Carbott (Ms.) Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Coste total Sin datos CHEMOTHERAPEUTISCHES FORSCHUNGSINSTITUT GEORG-SPEYER-HAUS STIFTUNG Alemania Aportación de la UE € 516 199,00 Dirección PAUL EHRLICH STRASSE 42-44 60596 Frankfurt Ver en el mapa Región Hessen Darmstadt Frankfurt am Main, Kreisfreie Stadt Tipo de actividad Research Organisations Contacto administrativo Manuel Grez (Dr.) Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Coste total Sin datos WEIZMANN INSTITUTE OF SCIENCE Israel Aportación de la UE € 437 794,00 Dirección HERZL STREET 234 7610001 Rehovot Ver en el mapa Tipo de actividad Higher or Secondary Education Establishments Contacto administrativo Talia Tzahor (Ms.) Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Coste total Sin datos TECHNISCHE UNIVERSITAET DRESDEN Alemania Aportación de la UE € 361 240,00 Dirección HELMHOLTZSTRASSE 10 01069 Dresden Ver en el mapa Región Sachsen Dresden Dresden, Kreisfreie Stadt Tipo de actividad Higher or Secondary Education Establishments Contacto administrativo Lars Henning (Dr.) Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Coste total Sin datos ERASMUS UNIVERSITAIR MEDISCH CENTRUM ROTTERDAM La participación finalizó Países Bajos Aportación de la UE € 791 531,64 Dirección DR MOLEWATERPLEIN 40 3015 GD Rotterdam Ver en el mapa Región West-Nederland Zuid-Holland Groot-Rijnmond Tipo de actividad Higher or Secondary Education Establishments Contacto administrativo Gerard Wagemaker (Prof.) Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Coste total Sin datos OSPEDALE PEDIATRICO BAMBINO GESU Italia Aportación de la UE € 539 995,00 Dirección PIAZZA SANT ONOFRIO 4 00165 Roma Ver en el mapa Región Centro (IT) Lazio Roma Tipo de actividad Research Organisations Contacto administrativo Sonya Jane Martin (Dr.) Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Coste total Sin datos MEDIZINISCHE HOCHSCHULE HANNOVER Alemania Aportación de la UE € 1 346 634,00 Dirección Carl-Neuberg-Strasse 1 30625 Hannover Ver en el mapa Región Niedersachsen Hannover Region Hannover Tipo de actividad Higher or Secondary Education Establishments Contacto administrativo Frank Dittrich (Mr.) Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Coste total Sin datos AGC BIOLOGICS SPA Italia Aportación de la UE € 678 270,00 Dirección VIA MEUCCI, 3 20091 BRESSO MI Ver en el mapa Región Nord-Ovest Lombardia Milano Tipo de actividad Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Contacto administrativo Enrico Cappelli (Dr.) Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Coste total Sin datos MILTENYI BIOTEC GMBH Alemania Aportación de la UE € 395 720,00 Dirección FRIEDRICH EBERT STRASSE 68 51429 Bergish Gladbach Ver en el mapa Región Nordrhein-Westfalen Köln Rheinisch-Bergischer Kreis Tipo de actividad Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Contacto administrativo Sabrina Schmitz (Ms.) Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Coste total Sin datos UNIVERSITAT BASEL Suiza Aportación de la UE € 557 538,00 Dirección PETERSPLATZ 1 4051 Basel Ver en el mapa Región Schweiz/Suisse/Svizzera Nordwestschweiz Basel-Stadt Tipo de actividad Higher or Secondary Education Establishments Contacto administrativo Georg-A Hollaender (Prof.) Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Coste total Sin datos EUROFINS GENOMICS EUROPE PHARMA AND DIAGNOSTICS PRODUCTS & SERVICES SANGER PCR GMBH Alemania Aportación de la UE € 289 400,00 Dirección JAKOB STADLER PLATZ 7 78467 Konstanz Ver en el mapa Región Baden-Württemberg Freiburg Konstanz Tipo de actividad Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Contacto administrativo Natascha Ostrowski (Ms.) Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Coste total Sin datos FINOVATIS Francia Aportación de la UE € 276 900,00 Dirección 62 RUE DE BONNEL 69003 Lyon Ver en el mapa Región Auvergne-Rhône-Alpes Rhône-Alpes Rhône Tipo de actividad Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Contacto administrativo David Koubi (Dr.) Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Coste total Sin datos BIONTECH INNOVATIVE MANUFACTURING SERVICES GMBH Alemania Aportación de la UE € 49 998,00 Dirección VOLLMERSBACHSTRASSE 66 55743 IDAR OBERSTEIN Ver en el mapa Región Rheinland-Pfalz Koblenz Birkenfeld Tipo de actividad Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Contacto administrativo Klaus Kuehlcke (Dr.) Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Coste total Sin datos HACETTEPE UNIVERSITESI Turquía Aportación de la UE € 355 974,36 Dirección HACETTEPE UNIVERSITESI BEYTEPE KAMPUSU REKTORLUK BINASI 06800 Cankaya Ankara Ver en el mapa Región Batı Anadolu Ankara Ankara Tipo de actividad Higher or Secondary Education Establishments Contacto administrativo Sevtap Benli (Ms.) Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Coste total Sin datos UNIVERSITAT ZURICH Suiza Aportación de la UE € 49 998,00 Dirección RAMISTRASSE 71 8006 Zurich Ver en el mapa Región Schweiz/Suisse/Svizzera Zürich Zürich Tipo de actividad Higher or Secondary Education Establishments Contacto administrativo Ivo Cotti (Mr.) Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Coste total Sin datos EUROPEAN SOCIETY FOR BLOOD AND MARROW TRANSPLANTATION Países Bajos Aportación de la UE € 25 000,00 Dirección RIJNSBURGERWEG 10 2333 AA Leiden Ver en el mapa Región West-Nederland Zuid-Holland Agglomeratie Leiden en Bollenstreek Tipo de actividad Research Organisations Contacto administrativo Marco Van Der Most (Mr.) Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Coste total Sin datos EUROPESE VERENIGING VOOR GEN- EN CELTHERAPIE IVZW Bélgica Aportación de la UE € 27 002,00 Dirección TIENSESTEENWEG 250 3360 BIERBEEK Ver en el mapa Tipo de actividad Other Contacto administrativo Renee Watson (Ms.) Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Coste total Sin datos FONDAZIONE CENTRO SAN RAFFAELE Italia Aportación de la UE € 1 146 169,92 Dirección VIA OLGETTINA 60 20132 Milano Ver en el mapa Región Nord-Ovest Lombardia Milano Tipo de actividad Research Organisations Contacto administrativo Maria Rosa Pedrazzi (Dr.) Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Coste total Sin datos