Obiettivo Primary immune deficiencies (PID) are inherited disorders of the adaptive and innate immune system marked by severe infections, autoimmunity and high risk of cancer. Treatment entails hematopoietic stem cell (HSC) transplantation from allogeneic donors, however in the absence of an HLA compatible donor, HSCT outcome is limited by delayed or suboptimal reconstitution and complications. SCID-X1 and ADA-SCID have been successfully treated with autologous gene corrected HSC, however, associated with safety issues inherent to first generation retroviral vectors. This project utilizes genetically modified HSC and their descendants as immunotherapeutic cells to build a healthy immune system in PID patients, and is carried out by clinical centres, scientists and industrial partners pioneering in the field of advanced therapies and aiming at broad clinical application of safe cell-based therapeutic products. Multicentre phase I/II clinical trials for SCID-X1 and WAS are ready to start. Disease targeted technology to cure ADA-SCID, V(D)J recombination defects and CGD by gene corrected HSC and novel approaches in IPEX and HLH to gene modify already committed cells will be investigated. Based on rigorous preclinical efficacy and toxicology evaluation, flanked by basic studies aimed at improving HSC homing capacity and thymic epithelium regeneration, new clinical trials will be implemented. The consortium will establish a technology platform to implement, harmonize and run controlled, standardized multicentre preclinical studies using state-of-the-art advanced therapy. Strict observance of good practice quality guidelines and regulation of medicinal product development will be ensured. The successful completion of the project will be instrumental to accomplish and broaden clinical application of medicinal products able to rebuild and modulate the immune system with an anticipated impact that extends beyond PID to acquired immune disorders, allogeneic HSCT and cancer treatment. Campo scientifico scienze mediche e della salutemedicina di basefarmacologia e farmaciafarmaciscienze mediche e della salutemedicina di baseimmunologiascienze mediche e della salutebiotecnologia medicatecnologie cellularicellule staminaliscienze mediche e della salutemedicina clinicaoncologiascienze mediche e della salutemedicina di basetossicologia Programma(i) FP7-HEALTH - Specific Programme "Cooperation": Health Argomento(i) HEALTH.2010.1.4-1 - Translational research on cell-based immunotherapy. FP7-HEALTH-2010-single-stage Invito a presentare proposte FP7-HEALTH-2010-single-stage Vedi altri progetti per questo bando Meccanismo di finanziamento CP-IP - Large-scale integrating project Coordinatore UNIVERSITA VITA-SALUTE SAN RAFFAELE Indirizzo Via olgettina 58 20132 Milano Italia Mostra sulla mappa Regione Nord-Ovest Lombardia Milano Tipo di attività Higher or Secondary Education Establishments Contatto amministrativo Maria Rosa Pedrazzi (Dr.) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Contributo UE € 1 431 584,08 Partecipanti (19) Classifica in ordine alfabetico Classifica per Contributo UE Espandi tutto Riduci tutto INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE Francia Contributo UE € 1 415 500,00 Indirizzo Rue de tolbiac 101 75654 Paris Mostra sulla mappa Regione Ile-de-France Ile-de-France Paris Tipo di attività Research Organisations Contatto amministrativo Annick Bertault (Ms.) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window UNIVERSITY COLLEGE LONDON Regno Unito Contributo UE € 1 195 287,00 Indirizzo Gower street WC1E 6BT London Mostra sulla mappa Regione London Inner London — West Camden and City of London Tipo di attività Higher or Secondary Education Establishments Contatto amministrativo Greta Borg-Carbott (Ms.) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window CHEMOTHERAPEUTISCHES FORSCHUNGSINSTITUT GEORG-SPEYER-HAUS STIFTUNG Germania Contributo UE € 516 199,00 Indirizzo Paul ehrlich strasse 42-44 60596 Frankfurt Mostra sulla mappa Regione Hessen Darmstadt Frankfurt am Main, Kreisfreie Stadt Tipo di attività Research Organisations Contatto amministrativo Manuel Grez (Dr.) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window WEIZMANN INSTITUTE OF SCIENCE Israele Contributo UE € 437 794,00 Indirizzo Herzl street 234 7610001 Rehovot Mostra sulla mappa Tipo di attività Higher or Secondary Education Establishments Contatto amministrativo Talia Tzahor (Ms.) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window TECHNISCHE UNIVERSITAET DRESDEN Germania Contributo UE € 361 240,00 Indirizzo Helmholtzstrasse 10 01069 Dresden Mostra sulla mappa Regione Sachsen Dresden Dresden, Kreisfreie Stadt Tipo di attività Higher or Secondary Education Establishments Contatto amministrativo Lars Henning (Dr.) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window ERASMUS UNIVERSITAIR MEDISCH CENTRUM ROTTERDAM Partecipazione conclusa Paesi Bassi Contributo UE € 791 531,64 Indirizzo Dr molewaterplein 40 3015 GD Rotterdam Mostra sulla mappa Regione West-Nederland Zuid-Holland Groot-Rijnmond Tipo di attività Higher or Secondary Education Establishments Contatto amministrativo Gerard Wagemaker (Prof.) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window OSPEDALE PEDIATRICO BAMBINO GESU Italia Contributo UE € 539 995,00 Indirizzo Piazza sant onofrio 4 00165 Roma Mostra sulla mappa Regione Centro (IT) Lazio Roma Tipo di attività Research Organisations Contatto amministrativo Sonya Jane Martin (Dr.) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window MEDIZINISCHE HOCHSCHULE HANNOVER Germania Contributo UE € 1 346 634,00 Indirizzo Carl-neuberg-strasse 1 30625 Hannover Mostra sulla mappa Regione Niedersachsen Hannover Region Hannover Tipo di attività Higher or Secondary Education Establishments Contatto amministrativo Frank Dittrich (Mr.) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window AGC BIOLOGICS SPA Italia Contributo UE € 678 270,00 Indirizzo Via meucci, 3 20091 Bresso mi Mostra sulla mappa Regione Nord-Ovest Lombardia Milano Tipo di attività Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Contatto amministrativo Enrico Cappelli (Dr.) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window MILTENYI BIOTEC GMBH Germania Contributo UE € 395 720,00 Indirizzo Friedrich ebert strasse 68 51429 Bergish gladbach Mostra sulla mappa Regione Nordrhein-Westfalen Köln Rheinisch-Bergischer Kreis Tipo di attività Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Contatto amministrativo Sabrina Schmitz (Ms.) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window UNIVERSITAT BASEL Svizzera Contributo UE € 557 538,00 Indirizzo Petersplatz 1 4051 Basel Mostra sulla mappa Regione Schweiz/Suisse/Svizzera Nordwestschweiz Basel-Stadt Tipo di attività Higher or Secondary Education Establishments Contatto amministrativo Georg-A Hollaender (Prof.) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window EUROFINS GENOMICS EUROPE PHARMA AND DIAGNOSTICS PRODUCTS & SERVICES SA NGER PCR GMBH Germania Contributo UE € 289 400,00 Indirizzo Jakob stadler platz 7 78467 Konstanz Mostra sulla mappa Regione Baden-Württemberg Freiburg Konstanz Tipo di attività Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Contatto amministrativo Natascha Ostrowski (Ms.) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window FINOVATIS Francia Contributo UE € 276 900,00 Indirizzo 62 rue de bonnel 69003 Lyon Mostra sulla mappa Regione Auvergne-Rhône-Alpes Rhône-Alpes Rhône Tipo di attività Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Contatto amministrativo David Koubi (Dr.) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window BIONTECH INNOVATIVE MANUFACTURING SERVICES GMBH Germania Contributo UE € 49 998,00 Indirizzo Vollmersbachstrasse 66 55743 Idar oberstein Mostra sulla mappa Regione Rheinland-Pfalz Koblenz Birkenfeld Tipo di attività Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Contatto amministrativo Klaus Kuehlcke (Dr.) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window HACETTEPE UNIVERSITESI Turchia Contributo UE € 355 974,36 Indirizzo Hacettepe universitesi beytepe kampusu rektorluk binasi 06800 Cankaya ankara Mostra sulla mappa Regione Batı Anadolu Ankara Ankara Tipo di attività Higher or Secondary Education Establishments Contatto amministrativo Sevtap Benli (Ms.) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window UNIVERSITAT ZURICH Svizzera Contributo UE € 49 998,00 Indirizzo Ramistrasse 71 8006 Zurich Mostra sulla mappa Regione Schweiz/Suisse/Svizzera Zürich Zürich Tipo di attività Higher or Secondary Education Establishments Contatto amministrativo Ivo Cotti (Mr.) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window EUROPEAN SOCIETY FOR BLOOD AND MARROW TRANSPLANTATION Paesi Bassi Contributo UE € 25 000,00 Indirizzo Rijnsburgerweg 10 2333 AA Leiden Mostra sulla mappa Regione West-Nederland Zuid-Holland Agglomeratie Leiden en Bollenstreek Tipo di attività Research Organisations Contatto amministrativo Marco Van Der Most (Mr.) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window EUROPESE VERENIGING VOOR GEN- EN CELTHERAPIE IVZW Belgio Contributo UE € 27 002,00 Indirizzo Tiensesteenweg 250 3360 Bierbeek Mostra sulla mappa Tipo di attività Other Contatto amministrativo Renee Watson (Ms.) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window FONDAZIONE CENTRO SAN RAFFAELE Italia Contributo UE € 1 146 169,92 Indirizzo Via olgettina 60 20132 Milano Mostra sulla mappa Regione Nord-Ovest Lombardia Milano Tipo di attività Research Organisations Contatto amministrativo Maria Rosa Pedrazzi (Dr.) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window
