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Advanced Cell-based Therapies for the treatment of Primary ImmunoDeficiency

Obiettivo

Primary immune deficiencies (PID) are inherited disorders of the adaptive and innate immune system marked by severe infections, autoimmunity and high risk of cancer. Treatment entails hematopoietic stem cell (HSC) transplantation from allogeneic donors, however in the absence of an HLA compatible donor, HSCT outcome is limited by delayed or suboptimal reconstitution and complications. SCID-X1 and ADA-SCID have been successfully treated with autologous gene corrected HSC, however, associated with safety issues inherent to first generation retroviral vectors. This project utilizes genetically modified HSC and their descendants as immunotherapeutic cells to build a healthy immune system in PID patients, and is carried out by clinical centres, scientists and industrial partners pioneering in the field of advanced therapies and aiming at broad clinical application of safe cell-based therapeutic products. Multicentre phase I/II clinical trials for SCID-X1 and WAS are ready to start. Disease targeted technology to cure ADA-SCID, V(D)J recombination defects and CGD by gene corrected HSC and novel approaches in IPEX and HLH to gene modify already committed cells will be investigated. Based on rigorous preclinical efficacy and toxicology evaluation, flanked by basic studies aimed at improving HSC homing capacity and thymic epithelium regeneration, new clinical trials will be implemented. The consortium will establish a technology platform to implement, harmonize and run controlled, standardized multicentre preclinical studies using state-of-the-art advanced therapy. Strict observance of good practice quality guidelines and regulation of medicinal product development will be ensured. The successful completion of the project will be instrumental to accomplish and broaden clinical application of medicinal products able to rebuild and modulate the immune system with an anticipated impact that extends beyond PID to acquired immune disorders, allogeneic HSCT and cancer treatment.

Invito a presentare proposte

FP7-HEALTH-2010-single-stage
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Coordinatore

UNIVERSITA VITA-SALUTE SAN RAFFAELE
Indirizzo
Via Olgettina 58
20132 Milano
Italia

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Tipo di attività
Higher or Secondary Education Establishments
Contatto amministrativo
Maria Rosa Pedrazzi (Dr.)
Contributo UE
€ 1 431 584,08

Partecipanti (19)

INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE
Francia
Contributo UE
€ 1 415 500
Indirizzo
Rue De Tolbiac 101
75654 Paris

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Tipo di attività
Research Organisations
Contatto amministrativo
Annick Bertault (Ms.)
UNIVERSITY COLLEGE LONDON
United Kingdom
Contributo UE
€ 1 195 287
Indirizzo
Gower Street
WC1E 6BT London

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Tipo di attività
Higher or Secondary Education Establishments
Contatto amministrativo
Greta Borg-Carbott (Ms.)
CHEMOTHERAPEUTISCHES FORSCHUNGSINSTITUT GEORG-SPEYER-HAUS STIFTUNG
Germania
Contributo UE
€ 516 199
Indirizzo
Paul Ehrlich Strasse 42-44
60596 Frankfurt

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Tipo di attività
Research Organisations
Contatto amministrativo
Manuel Grez (Dr.)
WEIZMANN INSTITUTE OF SCIENCE
Israele
Contributo UE
€ 437 794
Indirizzo
Herzl Street 234
7610001 Rehovot

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Tipo di attività
Higher or Secondary Education Establishments
Contatto amministrativo
Talia Tzahor (Ms.)
TECHNISCHE UNIVERSITAET DRESDEN
Germania
Contributo UE
€ 361 240
Indirizzo
Helmholtzstrasse 10
01069 Dresden

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Tipo di attività
Higher or Secondary Education Establishments
Contatto amministrativo
Lars Henning (Dr.)
ERASMUS UNIVERSITAIR MEDISCH CENTRUM ROTTERDAM

Partecipazione conclusa

Paesi Bassi
Contributo UE
€ 791 531,64
Indirizzo
Dr Molewaterplein 40
3015 GD Rotterdam

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Tipo di attività
Higher or Secondary Education Establishments
Contatto amministrativo
Gerard Wagemaker (Prof.)
OSPEDALE PEDIATRICO BAMBINO GESU
Italia
Contributo UE
€ 539 995
Indirizzo
Piazza Sant Onofrio 4
00165 Roma

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Tipo di attività
Research Organisations
Contatto amministrativo
Sonya Jane Martin (Dr.)
MEDIZINISCHE HOCHSCHULE HANNOVER
Germania
Contributo UE
€ 1 346 634
Indirizzo
Carl-neuberg-strasse 1
30625 Hannover

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Tipo di attività
Higher or Secondary Education Establishments
Contatto amministrativo
Frank Dittrich (Mr.)
AGC BIOLOGICS SPA
Italia
Contributo UE
€ 678 270
Indirizzo
Via Meucci, 3
20091 Bresso Mi

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Tipo di attività
Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
Contatto amministrativo
Enrico Cappelli (Dr.)
MILTENYI BIOTEC GMBH
Germania
Contributo UE
€ 395 720
Indirizzo
Friedrich Ebert Strasse 68
51429 Bergish Gladbach

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Tipo di attività
Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
Contatto amministrativo
Sabrina Schmitz (Ms.)
UNIVERSITAT BASEL
Svizzera
Contributo UE
€ 557 538
Indirizzo
Petersplatz 1
4051 Basel

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Tipo di attività
Higher or Secondary Education Establishments
Contatto amministrativo
Georg-A Hollaender (Prof.)
GATC BIOTECH AG
Germania
Contributo UE
€ 289 400
Indirizzo
Jakob Stadler Platz 7
78467 Konstanz

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Tipo di attività
Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
Contatto amministrativo
Natascha Ostrowski (Ms.)
FINOVATIS
Francia
Contributo UE
€ 276 900
Indirizzo
Cours Lafayette 68
69003 Lyon

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Tipo di attività
Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
Contatto amministrativo
David Koubi (Dr.)
BIONTECH INNOVATIVE MANUFACTURING SERVICES GMBH
Germania
Contributo UE
€ 49 998
Indirizzo
Vollmersbachstrasse 66
55743 Idar Oberstein

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Tipo di attività
Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
Contatto amministrativo
Klaus Kuehlcke (Dr.)
HACETTEPE UNIVERSITESI
Turchia
Contributo UE
€ 355 974,36
Indirizzo
Hacettepe Universitesi Beytepe Kampusu Rektorluk Binasi
06800 Cankaya Ankara

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Tipo di attività
Higher or Secondary Education Establishments
Contatto amministrativo
Sevtap Benli (Ms.)
UNIVERSITAT ZURICH
Svizzera
Contributo UE
€ 49 998
Indirizzo
Ramistrasse 71
8006 Zurich

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Tipo di attività
Higher or Secondary Education Establishments
Contatto amministrativo
Ivo Cotti (Mr.)
EUROPEAN SOCIETY FOR BLOOD AND MARROW TRANSPLANTATION
Paesi Bassi
Contributo UE
€ 25 000
Indirizzo
Rijnsburgerweg 10
2333 AA Leiden

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Tipo di attività
Other
Contatto amministrativo
Marco Van Der Most (Mr.)
EUROPESE VERENIGING VOOR GEN- EN CELTHERAPIE IVZW
Belgio
Contributo UE
€ 27 002
Indirizzo
Tiensesteenweg 250
3360 Bierbeek

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Tipo di attività
Other
Contatto amministrativo
Renee Watson (Ms.)
FONDAZIONE CENTRO SAN RAFFAELE
Italia
Contributo UE
€ 1 146 169,92
Indirizzo
Via Olgettina 60
20132 Milano

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Tipo di attività
Research Organisations
Contatto amministrativo
Maria Rosa Pedrazzi (Dr.)