Objectif
The current proposal is designed to test whether a retroviral vector developed from the Foamy virus (FV) can be used as a therapeutic vehicle to correct a human genetic disorder that affects the cells of the haematopoietic system. FV vectors are developed from the non-pathogenic foamy retrovirus and have been shown to transduce haematopoietic stem cells (HSC) of both murine and human origin. FV-based vectors show promise for therapeutic gene delivery into HSC and offer an alternative technology to the existing retro and lenti vector systems. As a next step in FV vector development, we plan the genetic correction of Chronic Granulomatous Disease (CGD), a disorder that results from the absence of NADPH-oxidase in the phagocytes of the peripheral blood and impaired killing of ingested microorganisms. Affected patients present with severe bacterial and fungal infections, which appear early on in life and may be fatal.
The commonest form of CGD is X-linked and results from the absence of the gp91phox subunit of NA DPH. The relative knockout mouse model (X-CGD) closely mimics the human disease phenotype and will be used in this study. Preliminary studies with the X-CGD mouse model will aim at optimising transduction conditions for HSC gene transfer using reporter genes driven by constitutive and tissue-specific promoters. Following these studies, we will use the optimised conditions to transfer the therapeutic gene into the HSC of the X-CGD animals and will assay disease correction by standard assays. Finally, we will target CD34+ cells from individuals with CGD and evidence for disease correction will be obtained from both in vitro assays and after BMT into NOD/SCID mice. The experiments as described will provide us with the necessary data in a pre-clinical model of a human disease for which bone marrow transplantation is the only treatment option. The information obtained will be used for the rational design of a human gene therapy trial for affected patients.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale génie génétique thérapie génique
- sciences naturelles sciences biologiques microbiologie virologie
- sciences médicales et de la santé sciences de la santé maladie infectieuse
- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale technologies cellulaires cellule souche
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Mots‑clés
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
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FP6-2004-MOBILITY-12
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Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
IRG - Marie Curie actions-International re-integration grants
Coordinateur
ATHENS
Grèce
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.