Obiettivo
The current proposal is designed to test whether a retroviral vector developed from the Foamy virus (FV) can be used as a therapeutic vehicle to correct a human genetic disorder that affects the cells of the haematopoietic system. FV vectors are developed from the non-pathogenic foamy retrovirus and have been shown to transduce haematopoietic stem cells (HSC) of both murine and human origin. FV-based vectors show promise for therapeutic gene delivery into HSC and offer an alternative technology to the existing retro and lenti vector systems. As a next step in FV vector development, we plan the genetic correction of Chronic Granulomatous Disease (CGD), a disorder that results from the absence of NADPH-oxidase in the phagocytes of the peripheral blood and impaired killing of ingested microorganisms. Affected patients present with severe bacterial and fungal infections, which appear early on in life and may be fatal.
The commonest form of CGD is X-linked and results from the absence of the gp91phox subunit of NA DPH. The relative knockout mouse model (X-CGD) closely mimics the human disease phenotype and will be used in this study. Preliminary studies with the X-CGD mouse model will aim at optimising transduction conditions for HSC gene transfer using reporter genes driven by constitutive and tissue-specific promoters. Following these studies, we will use the optimised conditions to transfer the therapeutic gene into the HSC of the X-CGD animals and will assay disease correction by standard assays. Finally, we will target CD34+ cells from individuals with CGD and evidence for disease correction will be obtained from both in vitro assays and after BMT into NOD/SCID mice. The experiments as described will provide us with the necessary data in a pre-clinical model of a human disease for which bone marrow transplantation is the only treatment option. The information obtained will be used for the rational design of a human gene therapy trial for affected patients.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
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- scienze mediche e della salute biotecnologia medica ingegneria genetica terapia genica
- scienze naturali scienze biologiche microbiologia virologia
- scienze mediche e della salute scienze della salute malattie infettive
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica tecnologie cellulari cellule staminali
- scienze mediche e della salute medicina clinica trapianto
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Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
FP6-2004-MOBILITY-12
Vedi altri progetti per questo bando
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
IRG - Marie Curie actions-International re-integration grants
Coordinatore
ATHENS
Grecia
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.