Objetivo
Phenylketonuria (PKU) is the most common genetic enzyme defect, with an overall incidence in Europe and the USA of 1:10,000-20,000 live births per year. Patients suffer from a genetic defect in the liver enzyme phenylalanine hydroxylase (PAH), which normally metabolizes the amino acid phenylalanine (Phe) into the amino acid tyrosine. This specific enzyme defect, which results in an increase in the level of systemic Phe in the first few years of life, can lead to severe mental retardation. Herein we propose a research project in which we will further develop the sub-compartmentalized assembly named capsosomes, which consist of polymer capsules assembled by the layer-by-layer (LbL) technique containing intact liposomes, as an oral-delivered artificial cell for enzyme replacement therapy with the aim to provide a solution for the most common inborn disease: phenylketonuria. In particular, I will (i) substantially improve the actual capsosome assembly by constructing the polymer shell in a single step using poly-dopamine (PDA), (ii) encapsulate the PAL enzyme into the liposomal sub-compartments and perform the conversion of Phe into trans-cinnamic acid, (iii) study the preservation of the PAL activity for oral administration by exposing the enzyme-loaded capsosomes to different environments which mimic the stomach and the intestine track, (iv) design of liposomes which are pH-sensitive in alkali media by two different strategies in order to obtain liposomes with enhanced permeability at intestine physiological conditions and, finally (v) synthesize thiol-modified PDA (PDASH) with the aim to obtain biodegradable capsosomes at intestine physiological concentrations of glutathione (GSH).
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
FP7-PEOPLE-2011-IEF
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Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Coordinador
8000 Aarhus C
Dinamarca
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.