Objetivo
Adeno-associated virus (AAV) vectors are among the most efficient vectors for in vivo gene transfer. Experience in human gene transfer trials showed that targeting hepatocytes with AAV vectors has the potential to correct diseases like hemophilia, congenital blindness, and lipoprotein lipase deficiency. However, these studies also suggest that one of the last obstacles to be overcome in order to achieve long-term disease correction is the immune system. As a result of exposure to wild type AAV, a significant portion of the human population will develop both humoral and cellular immunity to the virus, which can greatly affect the safety and efficacy of gene transfer with recombinant AAV vectors. This proposal combines knowledge on immunology and AAV vector mediated gene transfer, with the ultimate goal of developing safe and effective gene therapy protocols. Studies in humans undergoing AAV gene transfer will help identify markers of T cell activation and correlate them with the outcome of gene transfer. Studies in humans receiving immunosuppressive (IS) regimens will help identifying drug regimens that could be safely used to modulate B and T cell immunity to AAV in the context of gene transfer. In the third aim of this proposal, IS regimens will be tested in vivo in the relevant animal models. Results from these studies will contribute to design safe and effective clinical gene transfer studies by providing new tools and markers for safety assessment and early intervention aimed at modulating detrimental immune responses directed against the AAV vector capsid. Furthermore, these studies address the issue of humoral immunity to AAV by identifying strategies to overcome the limitation of anti-AAV antibodies, thus allowing for treatment of a significant proportion of humans otherwise non eligible for enrollment in gene transfer trials.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
FP7-PEOPLE-2012-CIG
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Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
MC-CIG - Support for training and career development of researcher (CIG)
Coordinador
75252 PARIS
Francia
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.