Objetivo
Inherited retinal degenerations are a primary clinical focus of adeno-associated virus (AAV) mediated gene therapy. These diseases mostly involve pathogenic mutations in the retinal pigment epithelium or photoreceptor transcripts leading to cell death and progressively lead to blindness. Current delivery methods are efficient for gene delivery to these cells as well as other therapeutically relevant cell types in the mouse retina. However the applicability of these vectors in human gene therapy depends on our ability to overcome the translational challenges between the mouse and human retinas. Naturally occuring AAVs efficient in transducing the mouse retina in most cases lead to insufficient expression in the primate retina due to interspecies differences in the patterns of transduction by AAV. To address the need for more performant AAVs for retinal gene delivery, we developed artificial AAV variants that have superior tranduction properties to the naturally occuring ones in the mouse retina. A resulting novel AAV variant mediated widespread gene delivery to the outer retina when injected into the vitreous in mice and in some areas of the primate retina. We would like to evaluate the therapeutic potential of this and other AAV variants based on this vector in the context of the primate retina. Our aim is to find suitable variants for application in three different gene therapy settings: gene replacement therapies aimed at the outer retina, trophic factor secretion by overexpression of neurotrophin genes and delivery of optogenetic tools to restrore light sensitivity to blind retinas after loss of vision.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica ingeniería genética terapia génica
- ciencias naturales ciencias biológicas microbiología virología
- ciencias médicas y de la salud medicina clínica oftalmología
- ciencias naturales ciencias biológicas genética mutación
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
FP7-PEOPLE-2012-CIG
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Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
MC-CIG - Support for training and career development of researcher (CIG)
Coordinador
75252 PARIS
Francia
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.