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CORDIS - Resultados de investigaciones de la UE
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Contenido archivado el 2024-05-29

Embryonic stem cells for therapy and exploration of mechanisms in Huntington disease

Objetivo

Embryonic stem cell (ES) lines have potential interest for exploring mechanisms and therapeutics of genetically-determined diseases, due to their fundamental attributes, unlimited expansion and pluripotency: isogenic cells of any phenotype can be produced in any requested amount. STEM-HD aims at validating this potential for Huntington's disease (HD), on the basis of the analysis of ES cell lines expressing the mutant HD gene. These will be obtained either following derivation after pre-implantation genetic diagnosis from an embryo expressing the mutant hunting tin gene (existing cell line) or through engineering of existing native human and mouse ES cell lines.

The consortium will:
- establish protocols to enrich ES cell progeny in cell phenotypes of interest, in particular striatal GABA neurons.
- design and implement infrastructures for mass cell production and long-term cultures of ES cells either undifferentiated or following guided differentiation.
- identify, using large-scale "resource-driven" approaches, HD biomarkers in mutant HD-expressing ES cells progeny appearing as alteration in the expression of genes (transcriptome). Mutant-association of these molecular markers will be validated using patients' samples and assays developed.
- explore the mechanisms of the diseases in the mutant HD-expressing ES cells progeny using functional genomics (RNAi and gene over-expression) and "hypothesis-driven" approaches.
- perform high content drug screening on HD gene-carrying ES cell progeny using validated biomarkers as signals and available compounds libraries.

Ámbito científico (EuroSciVoc)

CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..

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Programa(s)

Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.

Tema(s)

Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.

Convocatoria de propuestas

Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.

FP6-2005-LIFESCIHEALTH-6
Consulte otros proyectos de esta convocatoria

Régimen de financiación

Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.

STREP - Specific Targeted Research Project

Coordinador

INSTITUT NATIONAL DE LA SANTÉ ET DE LA RECHERCHE MÉDICALE
Aportación de la UE
Sin datos
Coste total

Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.

Sin datos

Participantes (7)

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