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CORDIS - Risultati della ricerca dell’UE
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Contenuto archiviato il 2024-05-29

Embryonic stem cells for therapy and exploration of mechanisms in Huntington disease

Obiettivo

Embryonic stem cell (ES) lines have potential interest for exploring mechanisms and therapeutics of genetically-determined diseases, due to their fundamental attributes, unlimited expansion and pluripotency: isogenic cells of any phenotype can be produced in any requested amount. STEM-HD aims at validating this potential for Huntington's disease (HD), on the basis of the analysis of ES cell lines expressing the mutant HD gene. These will be obtained either following derivation after pre-implantation genetic diagnosis from an embryo expressing the mutant hunting tin gene (existing cell line) or through engineering of existing native human and mouse ES cell lines.

The consortium will:
- establish protocols to enrich ES cell progeny in cell phenotypes of interest, in particular striatal GABA neurons.
- design and implement infrastructures for mass cell production and long-term cultures of ES cells either undifferentiated or following guided differentiation.
- identify, using large-scale "resource-driven" approaches, HD biomarkers in mutant HD-expressing ES cells progeny appearing as alteration in the expression of genes (transcriptome). Mutant-association of these molecular markers will be validated using patients' samples and assays developed.
- explore the mechanisms of the diseases in the mutant HD-expressing ES cells progeny using functional genomics (RNAi and gene over-expression) and "hypothesis-driven" approaches.
- perform high content drug screening on HD gene-carrying ES cell progeny using validated biomarkers as signals and available compounds libraries.

Campo scientifico (EuroSciVoc)

CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.

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Programma(i)

Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.

Argomento(i)

Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.

Invito a presentare proposte

Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.

FP6-2005-LIFESCIHEALTH-6
Vedi altri progetti per questo bando

Meccanismo di finanziamento

Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.

STREP - Specific Targeted Research Project

Coordinatore

INSTITUT NATIONAL DE LA SANTÉ ET DE LA RECHERCHE MÉDICALE
Contributo UE
Nessun dato
Costo totale

I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.

Nessun dato

Partecipanti (7)

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