Objetivo
The project aims to develop a gene therapy technology model based on autologous transplantation of skin made in vitro from genetically modified epidermal stem cells. This includes developing vectors, gene transfer technology, and preclinical models of gene therapy of rare inherited defects treatable with local delivery of a recombinant protein. The research focuses on dystrophic epidermolysis bullosa (DEB), a rare, disabling skin disease caused by inherited defects of collagen type VII. The workplan consists in: - Recruiting, genotyping and characterizing at molecular level cohorts of patients with recessive and dominant DEB - Isolating epithelial stem cells from the skin of DEB patients and DEB dogs, a spontaneous large animal model for the disease - Developing viral vectors (oncoretroviral, lentiviral, and hybrid adeno/AAV vectors) to integrate and stably express the collagen VII cDNA in DEB epidermal stem cells ex vivo - Transducing highly clonogenic DEB keratinocytes with the most appropriate vector(s) - constructing skin equivalents made with genetically corrected DEB cells to assess the full morphological and functional reversion of the DEB phenotype - Constructing transplantable epithelia using genetically corrected DEB cells and preclinical assessment of their performance in vivo in appropriate immune competent animal models - Developing a technology for production and downstream processing of clinical-grade viral vectors preparations under GMP/GLP standards -Establishing SOP, protocols and guidelines to genetically modify epidermal stem cells used to produce skin implants for clinical use- Disseminating results. The project's immediate goal is to develop a gene therapy approach to DEB and design appropriate phase I/II clinical trials to exploit the knowledge generated. This research ultimately targets the implementation of a technology applicable to other genetic protein deficiencies requiring local or systemic delivery of active molecules.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias médicas y de la salud medicina clínica oncología melanoma
- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica ingeniería genética terapia génica
- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica tecnologías celulares células madre
- ciencias médicas y de la salud medicina clínica trasplante
- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica implantes
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Palabras clave
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
- LIFESCIHEALTH-1.2.4 - Development and testing of new preventive and therapeutic tools, such a somatic gene and cell therapies (in particular stem cell therapies, for example those on neurological and neuromuscular disorders) and immunotherapies
- LSH-2003-1.2.4-8 - Use of gene transfer for curative therapy of human skin disease
Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
FP6-2003-LIFESCIHEALTH-I
Consulte otros proyectos de esta convocatoria
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Coordinador
PARIS
Francia
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.