Objetivo There exist more than 7000 rare diseases worldwide and the European Society of Paediatric Oncology stated that 75% of rare diseases affect children and 30% of rare disease patients die before the age of five. Usual statistical methods for proving efficacy and safety of therapies fail to provide cost-efficient and reliable results in small populations. There is a pressing need to integrate a broad range of innovative methodologies improving clinical trials in the setting of small sample population groups (SPG). The objective of this research is to produce methods of general applicability irrespective of indication by Integrated DEsign and AnaLysis of clinical trials in SPG (IDEAL) through a multidisciplinary closely collaborating consortium of researchers from European universities, research institutes and industry. The consortium will work in 10 WPs, focussed on assessment of randomization procedures, extrapolating dose-response information, investigation of adaptive designs, optimal designs in mixed models, pharmacogenetic designs, simulation of clinical trials, genetic factors influencing the response, decision analysis and biomarker surrogate endpoints as well as WPs on project management and dissemination of results. Relevant stakeholder concerns (patient needs, regulatory issues, reimbursement, clinical feasibility) will be monitored by a Clinical Scientific Advisory Board. Because of its integrative structure, this research program extends previous approaches, which focus on a certain methodology only. In its totality, the WPs constitute a logically coherent set of methodologies that is of sufficient breadth to tackle these important, multidisciplinary challenges. By combining, enhancing and developing different statistical methodologies and assessment methods, this research program will impact the scientific discussion in promoting efficient statistical methodology for clinical trials in SPG, also in view of existing regulatory guidance in the EU. Ámbito científico ciencias médicas y de la saludmedicina clínicaoncología Programa(s) FP7-HEALTH - Specific Programme "Cooperation": Health Tema(s) HEALTH.2013.4.2-3 - New methodologies for clinical trials for small population groups Convocatoria de propuestas FP7-HEALTH-2013-INNOVATION-1 Consulte otros proyectos de esta convocatoria Régimen de financiación CP-FP - Small or medium-scale focused research project Coordinador UNIVERSITAETSKLINIKUM AACHEN Dirección Pauwelsstrasse 30 52074 Aachen Alemania Ver en el mapa Región Nordrhein-Westfalen Köln Städteregion Aachen Tipo de actividad Higher or Secondary Education Establishments Contacto administrativo Volker Legewie (Mr.) Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Aportación de la UE Sin datos Participantes (9) Ordenar alfabéticamente Ordenar por aportación de la UE Ampliar todo Contraer todo RHEINISCH-WESTFAELISCHE TECHNISCHE HOCHSCHULE AACHEN Alemania Aportación de la UE € 111 040,00 Dirección Templergraben 55 52062 Aachen Ver en el mapa Región Nordrhein-Westfalen Köln Städteregion Aachen Tipo de actividad Higher or Secondary Education Establishments Contacto administrativo Ernst Schmachtenberg (Prof.) Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Otras fuentes de financiación Sin datos RUHR-UNIVERSITAET BOCHUM Alemania Aportación de la UE € 294 400,00 Dirección Universitaetsstrasse 150 44801 Bochum Ver en el mapa Región Nordrhein-Westfalen Arnsberg Bochum, Kreisfreie Stadt Tipo de actividad Higher or Secondary Education Establishments Contacto administrativo Martina Stein (Mrs.) Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Otras fuentes de financiación Sin datos MEDIZINISCHE UNIVERSITAET WIEN Austria Aportación de la UE € 466 160,00 Dirección Spitalgasse 23 1090 Wien Ver en el mapa Región Ostösterreich Wien Wien Tipo de actividad Higher or Secondary Education Establishments Contacto administrativo Wolfgang Dorda (Prof.) Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Otras fuentes de financiación Sin datos INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE Francia Aportación de la UE € 262 720,00 Dirección Rue de tolbiac 101 75654 Paris Ver en el mapa Región Ile-de-France Ile-de-France Paris Tipo de actividad Research Organisations Contacto administrativo Hamid Boumedine (Mr.) Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Otras fuentes de financiación Sin datos LUXEMBOURG INSTITUTE OF HEALTH Luxemburgo Aportación de la UE € 199 969,00 Dirección 1a rue rue thomas edison 1445 Strassen Ver en el mapa Región Luxembourg Luxembourg Luxembourg Tipo de actividad Research Organisations Contacto administrativo Thomas Lentz (Mr.) Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Otras fuentes de financiación Sin datos UPPSALA UNIVERSITET Suecia Aportación de la UE € 323 424,00 Dirección Von kraemers alle 4 751 05 Uppsala Ver en el mapa Región Östra Sverige Östra Mellansverige Uppsala län Tipo de actividad Higher or Secondary Education Establishments Contacto administrativo Elisabeth Jonsson (Ms.) Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Otras fuentes de financiación Sin datos POLITECHNIKA WROCLAWSKA Polonia Aportación de la UE € 197 370,00 Dirección Wybrzeze wyspianskiego 27 50-370 Wroclaw Ver en el mapa Región Makroregion południowo-zachodni Dolnośląskie Miasto Wrocław Tipo de actividad Higher or Secondary Education Establishments Contacto administrativo Malgorzata Bogdan (Dr.) Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Otras fuentes de financiación Sin datos CHALMERS TEKNISKA HOGSKOLA AB Suecia Aportación de la UE € 324 416,00 Dirección - 412 96 Goteborg Ver en el mapa Región Södra Sverige Västsverige Västra Götalands län Tipo de actividad Higher or Secondary Education Establishments Contacto administrativo Helena Rafstedt (Ms.) Enlaces Contactar con la organización Opens in new window Sitio web Opens in new window Otras fuentes de financiación Sin datos UNIVERSITEIT HASSELT Bélgica Aportación de la UE € 183 550,00 Dirección Martelarenlaan 42 3500 Hasselt Ver en el mapa Región Vlaams Gewest Prov. 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