Objectif
The goal of BATCure is to advance the development of new therapeutic options for a group of rare lysosomal diseases - neuronal ceroid lipofuscinoses (NCL) or Batten disease. There are > thousand affected across Europe, with a combined incidence of c.1:100 000. The NCLs are devastating and debilitating genetic disorders that mainly affect children, who suffer progressive dementia and motor decline, visual failure and epilepsy, leading to a long period of complete dependence on others, and eventually a premature death. Existing palliative treatment can reduce, but does not eliminate, the burden of seizures and the progressively worsening effects on the whole body due to decreasing CNS influence and control. There are no curative treatments in the clinic for any type of NCL. We will follow a novel integrated strategy to identify specific gene and small molecule treatments for three genetic types of Batten disease that include the most prevalent world-wide, juvenile CLN3 disease, and in southern and mediterranean Europe, CLN6 and CLN7 diseases.
To develop new therapies for these 3 types of Batten disease, BATCure will:
1. Create new models, tools and technologies for developing and testing therapies
2. Further delineate disease biology and gene function to identify new therapeutic target pathways utilising yeast and pluripotent stem cell models
3. Identify biochemical therapeutic target pathways, facilitate effective evaluation of preclinical therapies and improve diagnostics
4. Extend a comprehensive natural history beyond the brain to include cardiology, the spinal cord, PNS, psychiatric and metabolic changes
5. Identify new and repurpose existing small molecule therapy
6. Triage new compound treatments in zebrafish, a high-throughput small vertebrate model
7. Deliver and monitor new treatments using mouse models
8. Provide a novel mechanism to involve patients and their families to inform and fully contribute to therapy development and prepare for clinical trials
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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- sciences médicales et de la santé médecine fondamentale pharmacologie et pharmacie découverte de médicaments
- sciences médicales et de la santé médecine fondamentale neurologie épilepsie
- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale génie génétique thérapie génique
- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale technologies cellulaires cellule souche
- sciences médicales et de la santé médecine fondamentale neurologie démence
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
-
H2020-EU.3.1. - SOCIETAL CHALLENGES - Health, demographic change and well-being
PROGRAMME PRINCIPAL
Voir tous les projets financés dans le cadre de ce programme -
H2020-EU.3.1.3. - Treating and managing disease
Voir tous les projets financés dans le cadre de ce programme
Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
RIA - Research and Innovation action
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) H2020-PHC-2014-2015
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
WC1E 6BT LONDON
Royaume-Uni
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.