Maladies rares: des thérapies innovantes pour aider les 5 personnes sur 10 000 affectées par ces pathologies
Peu fréquentes mais pas oubliées
Le fait que les populations de patients concernées (ainsi que les spécialistes de ces maladies) se trouvent disséminées sur l’ensemble du continent, et que nombre d’affections qui entrent dans la catégorie «maladies rares» soient difficiles à identifier et à classifier, complique autant le diagnostic que le traitement des malades. Une maladie rare peut concerner une poignée de cas dans toute l’Europe, quand une autre peut affecter jusqu’à 245 000 personnes. Dans un tel contexte, de nombreux patients éprouvent des difficultés à accéder à des soins et des traitements de haute qualité. C’est pour cela que les financements à l’échelle européenne attribués dans le cadre du programme Horizon 2020 et de son prédécesseur, le septième programme-cadre (7e PC), jouent un rôle crucial pour la recherche européenne dans le domaine des maladies rares. De 2014 à 2020, près de 900 millions d’euros ont été débloqués pour plus de 160 projets collaboratifs en lien avec ces pathologies. En encourageant la coopération multinationale, les ressources et connaissances peu abondantes peuvent être mieux utilisées afin de mieux faire face aux maladies rares dans toute l’Europe. Le dossier spécial du magazine Research*eu de ce mois-ci présente sept projets financés par l’UE qui ont pris fin récemment ou sont sur le point de se terminer et dont les travaux apportent de l’espoir aux millions de citoyens européens touchés par des maladies rares. Un de ces projets espère présenter un traitement efficace pour la céroïde-lipofuscinose neuronale, un trouble neurodégénératif extrêmement rare qui concerne principalement les enfants. Un autre projet dirige des travaux portant sur l’utilisation de la nitisinone pour traiter les patients atteints d’alcaptonurie, également connue sous le nom de «maladie des os noirs». D’autres maladies rares qui figurent dans ce numéro et dont vous n’avez probablement pas encore entendu parler sont l’anémie de Fanconi (AF) et l’ataxie télangiectasie, également appelée syndrome de Louis-Bar. C’est précisément pour cette raison que nous les abordons et soutenons leur sensibilisation en vue de la Journée internationale des maladies rares, car non seulement les patients méritent que leurs histoires soient racontées, mais il est également nécessaire de diffuser davantage les recherches innovantes qui sont menées visant à leur fournir les traitements dont ils ont besoin pour vivre plus longtemps et plus heureux, ainsi que pour mener une vie épanouie. Nous nous réjouissons de recevoir vos commentaires. Vous pouvez envoyer vos questions ou suggestions à l’adresse suivante: editorial@cordis.europa.eu
