Objectif
VISION-DMD aims to advance clinical development of the orphan drug VBP15 as a new therapy to revolutionise care for all patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) by 2020, in line with IRDiRC goals. DMD is an incurable, rare muscle wasting disease; boys progressively weaken, lose ambulation and death occurs by early adulthood. Corticosteroids (CS) are widely recognised to increase muscle strength and delay disease progression but global acceptance as standard of care is very variable due to severe side effects. VBP15 is an innovative steroid-like drug designed to retain or better CS efficacy and improve membrane stabilization with reduced or no side effects. VBP15 will increase the therapeutic window to slow disease progression and improve quality of life and lifespan for all DMD patients.
Building on positive preclinical and Phase 1 results funded by government grants and international patient groups and based on FDA and EMA advice, VISION-DMD proposes a Phase 2 registration directed clinical programme aimed at an affordable therapy: Phase 2a will study the safety and tolerability of ascending doses of VBP15 in ambulant DMD boys; Phase 2b will demonstrate the efficacy and safety of two doses of VBP15 in young ambulant DMD boys. Both studies will be followed by extension studies for long term safety and efficacy data collection leading to cumulative exposure of up to 2100 drug months. The project proposes the Time to Stand Test as a highly relevant and reliable primary endpoint. Innovative exploratory serum biomarkers and novel wide scale MRI techniques will be used to investigate the VBP15 pharmacodynamics and the effect on muscle cellular pathology. VBP15 will meet the unmet need for better treatment for DMD with widespread acceptance and potentially be used in combination with stratified therapies as they are developed. The Consortium links the leading networks TREAT-NMD and CINRG with ECRIN-ERIC, for trial delivery and regulatory undertakings in Europe/US
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: https://op.europa.eu/fr/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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- sciences médicales et de la santé médecine fondamentale neurologie dystrophie musculaire myopathie de duchenne
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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H2020-EU.3.1. - SOCIETAL CHALLENGES - Health, demographic change and well-being
PROGRAMME PRINCIPAL
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H2020-EU.3.1.3. - Treating and managing disease
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
RIA - Research and Innovation action
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) H2020-PHC-2014-2015
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
NE1 7RU Newcastle Upon Tyne
Royaume-Uni
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.