Pubertal induction in adolescents with DMD is associated with high satisfaction, gonadotropin release and increased muscle contractile surface area
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Auteurs:
Claire L Wood Kieren G Hollingsworth, Eric Hughes, Sadhanandham Punniyakodi, Robert Muni-Lofra, Anna Mayhew, Rod T Mitchell, Michela Guglieri, Timothy D Cheetham, and Volker Straub
Publié dans:
European Journal of Endocrinology, Numéro 2021;184(1), 2021, Page(s) 67-79., ISSN 1479-683X
Éditeur:
European Society of Endocrinology
DOI:
10.1530/eje-20-0709
Phase 1 trial of vamorolone, a first-in-class steroid, shows improvements in side effects via biomarkers bridged to clinical outcomes
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Auteurs:
Eric P. Hoffman, Valerie Riddle, Maxime A. Siegler, Daniel Dickerson, Miroslav Backonja, William G. Kramer, Kanneboyina Nagaraju, Heather Gordish-Dressman, Jesse M. Damsker, John M. McCall
Publié dans:
Steroids, 2018, ISSN 0039-128X
Éditeur:
Elsevier BV
DOI:
10.1016/j.steroids.2018.02.010
Quantifying fat replacement of muscle by quantitative MRI in muscular dystrophy
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Auteurs:
Jedrzej Burakiewicz, Christopher D. J. Sinclair, Dirk Fischer, Glenn A. Walter, Hermien E. Kan, Kieren G. Hollingsworth
Publié dans:
Journal of Neurology, Numéro 264/10, 2017, Page(s) 2053-2067, ISSN 0340-5354
Éditeur:
Dr. Dietrich Steinkopff Verlag
DOI:
10.1007/s00415-017-8547-3
Vision DMD: Vamorolone (VBP15) drug development program for Duchenne muscular dystrophy
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Auteurs:
M. Guglieri, P. Clemens, A. Cnaan, J. Damsker, A. Arrieta, L. Morgenroth, R. Davis, C. Olsen, R. Head, K. Nagaraju, Y. Hathout, J. Haberlova, D. Athanasiou, E. Vroom, K. Bushby, E. Hoffman
Publié dans:
European Journal of Paediatric Neurology, Numéro 21, 2017, Page(s) e238, ISSN 1090-3798
Éditeur:
W. B. Saunders Co., Ltd.
DOI:
10.1016/j.ejpn.2017.04.1270
New therapies in neuromuscular disorders in childhoodNové možnosti léčby vrozenýchneuromuskulárních onemocnění v dětském věku
Auteurs:
MUDr. Jana Haberlová, Ph.D.
Publié dans:
Neurology for Practice, Numéro bimonthly, 2018, Page(s) 2018; 19(2): 108–113, ISSN 1213-1814
Éditeur:
NEUROLOGIE PRO PRAXI
Vamorolone trial in Duchenne muscular dystrophy shows dose-related improvement of muscle function
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Auteurs:
Eric P. Hoffman, Benjamin D. Schwartz, Laurel J. Mengle-Gaw, Edward C. Smith, Diana Castro, Jean K. Mah, Craig M. McDonald, Nancy L. Kuntz, Richard S. Finkel, Michela Guglieri, Katharine Bushby, Mar Tulinius, Yoram Nevo, Monique M. Ryan, Richard Webster, Andrea L. Smith, Lauren P. Morgenroth, Adrienne Arrieta, Maya Shimony, Catherine Siener, Mark Jaros, Phil Shale, John M. McCall, Kanneboyina Naga
Publié dans:
Neurology, 2019, Page(s) 10.1212/WNL.0000000000008168, ISSN 0028-3878
Éditeur:
Lippincott Williams & Wilkins Ltd.
DOI:
10.1212/wnl.0000000000008168
Phase IIa trial in Duchenne muscular dystrophy shows vamorolone is a first-in-class dissociative steroidal anti-inflammatory drug
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Auteurs:
Laurie S. Conklin, Jesse M. Damsker, Eric P. Hoffman, William J. Jusko, Panteleimon D. Mavroudis, Benjamin D. Schwartz, Laurel J. Mengle-Gaw, Edward C. Smith, Jean K. Mah, Michela Guglieri, Yoram Nevo, Nancy Kuntz, Craig M. McDonald, Mar Tulinius, Monique M. Ryan, Richard Webster, Diana Castro, Richard S. Finkel, Andrea L. Smith, Lauren P. Morgenroth, Adrienne Arrieta, Maya Shimony, Mark Jaros, Ph
Publié dans:
Pharmacological Research, Numéro 136, 2018, Page(s) 140-150, ISSN 1043-6618
Éditeur:
Academic Press
DOI:
10.1016/j.phrs.2018.09.007
