VISION-DMD - Phase 2 Clinical Trials of VBP15: An Innovative Steroid-like Intervention on Duchenne Muscular Dystrophy | VISION DMD | Project | Results | H2020 | CORDIS

Leistungen

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Completion of workshop series

Veröffentlichungen

Pubertal induction in adolescents with DMD is associated with high satisfaction, gonadotropin release and increased muscle contractile surface area

Autoren: Claire L Wood Kieren G Hollingsworth, Eric Hughes, Sadhanandham Punniyakodi, Robert Muni-Lofra, Anna Mayhew, Rod T Mitchell, Michela Guglieri, Timothy D Cheetham, and Volker Straub
Veröffentlicht in: European Journal of Endocrinology, Ausgabe 2021;184(1), 2021, Seite(n) 67-79., ISSN 1479-683X
Herausgeber: European Society of Endocrinology
DOI: 10.1530/eje-20-0709

Phase 1 trial of vamorolone, a first-in-class steroid, shows improvements in side effects via biomarkers bridged to clinical outcomes

Autoren: Eric P. Hoffman, Valerie Riddle, Maxime A. Siegler, Daniel Dickerson, Miroslav Backonja, William G. Kramer, Kanneboyina Nagaraju, Heather Gordish-Dressman, Jesse M. Damsker, John M. McCall
Veröffentlicht in: Steroids, 2018, ISSN 0039-128X
Herausgeber: Elsevier BV
DOI: 10.1016/j.steroids.2018.02.010

Quantifying fat replacement of muscle by quantitative MRI in muscular dystrophy

Autoren: Jedrzej Burakiewicz, Christopher D. J. Sinclair, Dirk Fischer, Glenn A. Walter, Hermien E. Kan, Kieren G. Hollingsworth
Veröffentlicht in: Journal of Neurology, Ausgabe 264/10, 2017, Seite(n) 2053-2067, ISSN 0340-5354
Herausgeber: Dr. Dietrich Steinkopff Verlag
DOI: 10.1007/s00415-017-8547-3

Vision DMD: Vamorolone (VBP15) drug development program for Duchenne muscular dystrophy

Autoren: M. Guglieri, P. Clemens, A. Cnaan, J. Damsker, A. Arrieta, L. Morgenroth, R. Davis, C. Olsen, R. Head, K. Nagaraju, Y. Hathout, J. Haberlova, D. Athanasiou, E. Vroom, K. Bushby, E. Hoffman
Veröffentlicht in: European Journal of Paediatric Neurology, Ausgabe 21, 2017, Seite(n) e238, ISSN 1090-3798
Herausgeber: W. B. Saunders Co., Ltd.
DOI: 10.1016/j.ejpn.2017.04.1270

New therapies in neuromuscular disorders in childhood Nové možnosti léčby vrozených neuromuskulárních onemocnění v dětském věku

Autoren: MUDr. Jana Haberlová, Ph.D.
Veröffentlicht in: Neurology for Practice, Ausgabe bimonthly, 2018, Seite(n) 2018; 19(2): 108–113, ISSN 1213-1814
Herausgeber: NEUROLOGIE PRO PRAXI

Vamorolone trial in Duchenne muscular dystrophy shows dose-related improvement of muscle function

Autoren: Eric P. Hoffman, Benjamin D. Schwartz, Laurel J. Mengle-Gaw, Edward C. Smith, Diana Castro, Jean K. Mah, Craig M. McDonald, Nancy L. Kuntz, Richard S. Finkel, Michela Guglieri, Katharine Bushby, Mar Tulinius, Yoram Nevo, Monique M. Ryan, Richard Webster, Andrea L. Smith, Lauren P. Morgenroth, Adrienne Arrieta, Maya Shimony, Catherine Siener, Mark Jaros, Phil Shale, John M. McCall, Kanneboyina Naga
Veröffentlicht in: Neurology, 2019, Seite(n) 10.1212/WNL.0000000000008168, ISSN 0028-3878
Herausgeber: Lippincott Williams & Wilkins Ltd.
DOI: 10.1212/wnl.0000000000008168

Phase IIa trial in Duchenne muscular dystrophy shows vamorolone is a first-in-class dissociative steroidal anti-inflammatory drug

Autoren: Laurie S. Conklin, Jesse M. Damsker, Eric P. Hoffman, William J. Jusko, Panteleimon D. Mavroudis, Benjamin D. Schwartz, Laurel J. Mengle-Gaw, Edward C. Smith, Jean K. Mah, Michela Guglieri, Yoram Nevo, Nancy Kuntz, Craig M. McDonald, Mar Tulinius, Monique M. Ryan, Richard Webster, Diana Castro, Richard S. Finkel, Andrea L. Smith, Lauren P. Morgenroth, Adrienne Arrieta, Maya Shimony, Mark Jaros, Ph
Veröffentlicht in: Pharmacological Research, Ausgabe 136, 2018, Seite(n) 140-150, ISSN 1043-6618
Herausgeber: Academic Press
DOI: 10.1016/j.phrs.2018.09.007

Future clinical trial design and innovative end points (Biomarkers and Imaging) for DMD and other Neuromuscular diseases workshop report 2019

Autoren: Olsen, Christina; Head, Ritchie; Knerova, Jane; Larkindale, Jane; Ward, Susan; Spitali, Pietro; Kan, Hermien
Veröffentlicht in: Ausgabe 2, 2021
Herausgeber: Zenodo
DOI: 10.5281/zenodo.5668576

RETURNING INDIVIDUAL CLINICAL TRIAL DATA BACK TO PARTICIPANTS

Autoren: Dr Laurie Conklin; Dr Holly Peay; Gaglianone, Suzanne; Suzie-Ann Bakker; Vroom, Elizabeth; Dr Eric Hoffman; Olsen, Christina
Veröffentlicht in: Ausgabe 3, 2021
Herausgeber: Zenodo
DOI: 10.5281/zenodo.4836583

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