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Development of an innovative gene therapy platform to cure rare hereditary muscle disorders

Objetivo

The objective of MYOCURE is to develop an innovative gene therapy platform to cure rare hereditary muscle disorders, specifically focusing on myotubular myopathy (MTM) and glycogen storage disorder (GSD) type II. These are attractive diseases for gene therapy since they compromise a diverse family of rare genetic diseases typically caused by single gene defects that often provoke significant morbidity and mortality due to skeletal muscle, cardiac and/or diaphragm dysfunction. There are no effective cures and current treatment is suboptimal. MYOCURE focuses specifically on overcoming the key bottlenecks that hamper muscle-directed gene therapy by (i) boosting gene transfer using muscle-specific adeno-associated viral vectors (AAV) generated de novo by directed molecular evolution (ii) increasing expression by using robust computationally designed muscle-specific promoters that are 400-fold more efficient than the state of the art, allowing the use of lower and thus safer therapeutic vector doses (iii) minimize undesirable immune reactions against the vector, gene-modified muscle cells and therapeutic proteins. The efficacy and safety of this advanced therapy medical product (ATMP) will be validated in preclinical MTM and GSD II animal models. A scalable manufacturing process will be developed for subsequent toxicology studies and an orphan drug designation will be applied for. MYOCURE will consolidate a roadmap towards clinical development and economic valorisation and maximize dissemination to the relevant stakeholders. The outcome of MYOCURE will constitute the basis of a Phase I gene therapy clinical trial in MTM and GSD patients consistent with the IRDiRC objectives to provide 200 therapies for rare disease by 2020. MYOCURE applies to 'PHC14 New Therapies for Rare Diseases' and advances the development of a new therapeutic option for patients suffering from these rare inherited muscle diseases, as well as related preclinical research and animal model development.

Convocatoria de propuestas

H2020-PHC-2014-2015

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Convocatoria de subcontratación

H2020-PHC-2015-two-stage

Coordinador

VRIJE UNIVERSITEIT BRUSSEL
Aportación neta de la UEn
€ 1 101 370,00
Dirección
Pleinlaan 2
1050 Brussel
Bélgica

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Región
Région de Bruxelles-Capitale/Brussels Hoofdstedelijk Gewest Région de Bruxelles-Capitale/ Brussels Hoofdstedelijk Gewest Arr. de Bruxelles-Capitale/Arr. Brussel-Hoofdstad
Tipo de actividad
Higher or Secondary Education Establishments
Otras fuentes de financiación
€ 0,00

Participantes (7)

SORBONNE UNIVERSITE
Francia
Aportación neta de la UEn
€ 555 175,00
Dirección
21 Rue De L'ecole De Medecine
75006 Paris

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Región
Ile-de-France Ile-de-France Paris
Tipo de actividad
Higher or Secondary Education Establishments
Otras fuentes de financiación
€ 0,00
ASSOCIATION GENETHON
Francia
Aportación neta de la UEn
€ 1 437 162,50
Dirección
Rue De L Internationale 1 Bis
91002 Evry

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Región
Ile-de-France Ile-de-France Essonne
Tipo de actividad
Research Organisations
Otras fuentes de financiación
€ 0,00
UNIVERSITATSKLINIKUM HEIDELBERG
Alemania
Aportación neta de la UEn
€ 515 250,00
Dirección
Im Neuenheimer Feld 672
69120 Heidelberg

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Región
Baden-Württemberg Karlsruhe Heidelberg, Stadtkreis
Tipo de actividad
Higher or Secondary Education Establishments
Otras fuentes de financiación
€ 0,00
UNIVERSITAT AUTONOMA DE BARCELONA
España
Aportación neta de la UEn
€ 491 730,00
Dirección
Edif A Campus De La Uab Bellaterra Cerdanyola V
08193 Cerdanyola Del Valles

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Región
Este Cataluña Barcelona
Tipo de actividad
Higher or Secondary Education Establishments
Otras fuentes de financiación
€ 0,00
ENVIGO CRS LIMITED
United Kingdom
Aportación neta de la UEn
€ 1 156 500,00
Dirección
Woolley Road Alconbury
PE28 4HS Huntingdon

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Región
East of England East Anglia Cambridgeshire CC
Tipo de actividad
Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
Otras fuentes de financiación
€ 0,00
ASPHALION SL
España
Aportación neta de la UEn
€ 275 000,00
Dirección
Calle Tarragona, Numeros 151-157, Planta 10, Bloqu
08014 Barcelona

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Pyme

Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención.

Región
Este Cataluña Barcelona
Tipo de actividad
Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
Otras fuentes de financiación
€ 0,00
EURICE EUROPEAN RESEARCH AND PROJECT OFFICE GMBH
Alemania
Aportación neta de la UEn
€ 466 750,00
Dirección
Heinrich-hertz-allee 1
66386 St Ingbert

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Pyme

Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención.

Región
Saarland Saarland Saarpfalz-Kreis
Tipo de actividad
Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
Otras fuentes de financiación
€ 0,00