Objectif
Recent technological advances have brought the implementation of personal and precision medicine in the clinic within reach. In this project, we are proposing to use zebrafish as a novel, efficient tool to improve the clinical diagnosis and treatment of Marfan Syndrome (MFS), a rare genetic disorder with a wide spectrum of clinical features. Since there is no definitive cure for MFS, patients need lifelong supportive treatment to prevent morbidity and mortality related to cardiovascular complications. Together with the detection of a number of syndromic symptoms, positive diagnosis of MFS relies on the identification of a deleterious mutation in the fibrillin-1 (FBN1) gene. Nevertheless, genetic testing often leads to the discovery of FBN1 variants which are not unequivocally linked to disease development. Current practice relies on the evaluation of historical and predictive parameters to classify variants of unknown significance as potentially causal mutations, but no biological model exists to efficiently validate the genetic classifications.
This project aims to make optimal use of the combination of the know-how of the researcher, Dr. Sips, in the field of cardiovascular physiology and animal models of disease, with the clinical expertise of the supervisor, Prof. De Backer, in the diagnosis and treatment of MFS patients. The goal is to develop a zebrafish-based model that will allow for the quick classification of unknown variants in the FBN1 gene to aid in the diagnosis of MFS. In addition, the model will allow an efficient screening of drug libraries to look for potential new therapies, which might make it possible to find patient-specific treatments.
Taken together, this project aims to take advantage of the synergy between the researcher and the supervisor in order to develop a novel strategy for a personalized approach to medicine. MFS is studied as a proof-of-concept clinical challenge with unmet needs in diagnosis and treatment.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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- sciences sociales sociologie démographie mortalité
- sciences naturelles sciences biologiques génétique mutation
- sciences médicales et de la santé sciences de la santé médecine personnalisée
- sciences médicales et de la santé médecine fondamentale physiologie
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
-
H2020-EU.1.3. - EXCELLENT SCIENCE - Marie Skłodowska-Curie Actions
PROGRAMME PRINCIPAL
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H2020-EU.1.3.2. - Nurturing excellence by means of cross-border and cross-sector mobility
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
MSCA-IF-EF-RI - RI – Reintegration panel
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) H2020-MSCA-IF-2017
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
9000 GENT
Belgique
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.