Objetivo
Clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR) and CRISPR associated proteins (Cas) have recently been at the forefront of genomic research due to their enormous potential at editing the genome with great precision and specificity. A world-wide effort is currently underway to test Cas proteins and their variants for applications geared towards genome editing for human cells. How CRISPR-Cas systems perform in editing sequences that form non-canonical DNA or RNA secondary structures or are in the vicinity of such structures is the problem we wish to pursue during the course of proposed studies. One such structure is the G-quadruplex (GQ), which has been demonstrated to form throughout the human genome, with particular concentration in telomeric sites, promoters, and 3’ and 5’ untranslated regions of RNA. The higher frequency of potentially GQ forming sequences (PQS) at such regulatory sites has suggested a potential role for these structures in transcription or translation level gene expression regulation. GQ formation has been demonstrated to inhibit gene expression for a number of different genes, including certain critical oncogenes. Inability to remove these structures is directly associated with several syndromes, including Bloom and Werner syndromes, and neurological disorders such as amyotrophic lateral sclerosis (ALS) and frontotemporal dementia (FTD). Therefore, editing such sequences to prevent GQ formation also has therapeutic potential. We will design different single guide RNA constructs and target the GQ forming G-rich or the complementary C-rich strand to elucidate the capabilities and limitations of the CRISPR-Cas9 system in editing such structures using single molecule techniques and bulk assays. We will then investigate whether CRISPR-Cas9 can be used to regulate gene expression by targeting GQ structures in the promoter region of tyrosine hydroxylase and c-Myc genes in the presence and absence of GQ stabilizing small molecules.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias naturales ciencias biológicas genética ADN
- ciencias naturales ciencias biológicas bioquímica biomoléculas proteínas
- ciencias naturales ciencias biológicas genética mutación
- ciencias naturales ciencias biológicas genética ARN
- ciencias naturales ciencias biológicas genética genoma
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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H2020-EU.1.3. - EXCELLENT SCIENCE - Marie Skłodowska-Curie Actions
PROGRAMA PRINCIPAL
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H2020-EU.1.3.2. - Nurturing excellence by means of cross-border and cross-sector mobility
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
MSCA-IF-EF-ST - Standard EF
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) H2020-MSCA-IF-2017
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
2628 CN DELFT
Países Bajos
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.