Targeting mitochondrial defects and oxidative stress in Pompe Disease: from pathogenesis to therapy

Informations projet

MITOPOMPE

N° de convention de subvention: 797144

DOI

10.3030/797144

Projet clôturé

Date de signature de la CE 3 Avril 2018

Date de début 1 Janvier 2019

Date de fin 31 Decembre 2020

Financé au titre de

• EXCELLENT SCIENCE - Marie Skłodowska-Curie Actions

Coût total

€ 173 076,00

Contribution de l’UE

€ 173 076,00

Coordonné par

ASSOCIATION GENETHON
France

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Publications

Peer reviewed articles (3)

Rescue of Advanced Pompe Disease in Mice with Hepatic Expression of Secretable Acid α-Glucosidase

Auteurs: Umut Cagin, Francesco Puzzo, Manuel Jose Gomez, Maryse Moya-Nilges, Pauline Sellier, Catalina Abad, Laetitia Van Wittenberghe, Nathalie Daniele, Nicolas Guerchet, Bernard Gjata, Fanny Collaud, Severine Charles, Marcelo Simon Sola, Olivier Boyer, Jacomina Krijnse-Locker, Giuseppe Ronzitti, Pasqualina Colella, Federico Mingozzi
Publié dans: Molecular Therapy, Numéro 28/9, 2020, Page(s) 2056-2072, ISSN 1525-0016
Éditeur: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.ymthe.2020.05.025

Gene therapy with secreted acid alpha-glucosidase rescues Pompe disease in a novel mouse model with early-onset spinal cord and respiratory defects

Auteurs: Pasqualina Colella, Pauline Sellier, Manuel J. Gomez, Maria G. Biferi, Guillaume Tanniou, Nicolas Guerchet, Mathilde Cohen-Tannoudji, Maryse Moya-Nilges, Laetitia van Wittenberghe, Natalie Daniele, Bernard Gjata, Jacomina Krijnse-Locker, Fanny Collaud, Marcelo Simon-Sola, Severine Charles, Umut Cagin, Federico Mingozzi
Publié dans: EBioMedicine, Numéro 61, 2020, Page(s) 103052, ISSN 2352-3964
Éditeur: Elsevier BV
DOI: 10.1016/j.ebiom.2020.103052

Deep morphological analysis of muscle biopsies from type III glycogenesis (GSDIII), debranching enzyme deficiency, revealed stereotyped vacuolar myopathy and autophagy impairment

Auteurs: Pascal Laforêt, Michio Inoue, Evelyne Goillot, Claire Lefeuvre, Umut Cagin, Nathalie Streichenberger, Sarah Leonard-Louis, Guy Brochier, Angeline Madelaine, Clemence Labasse, Carola Hedberg-Oldfors, Thomas Krag, Louisa Jauze, Julien Fabregue, Philippe Labrune, Jose Milisenda, Aleksandra Nadaj-Pakleza, Sabrina Sacconi, Federico Mingozzi, Giuseppe Ronzitti, François Petit, Benedikt Schoser, Anders
Publié dans: Acta Neuropathologica Communications, Numéro 7/1, 2019, ISSN 2051-5960
Éditeur: BioMed Central
DOI: 10.1186/s40478-019-0815-2