Descripción del proyecto
Orgánulos sintéticos para el tratamiento de la esteatosis hepática no alcohólica
La esteatosis hepática no alcohólica (EHNA) se caracteriza a nivel celular por varias deficiencias enzimáticas, incluida la reducción de la biosíntesis de S-adenosilmetionina (SAMe). Por lo tanto, se ha propuesto el mantenimiento de la actividad de la enzima SAMe sintetasa como un posible tratamiento para hepatopatías como la EHNA. El objetivo del proyecto MetD-AO, financiado con fondos europeos, es desarrollar orgánulos sintéticos para sustituir la ausencia o pérdida de la actividad biocatalítica de la SAMe sintetasa en los hepatocitos. La composición de estos orgánulos sintéticos facilita el escape lisosomal y garantiza una actividad enzimática eficaz, lo que permite solventar las limitaciones previas. Se espera que los resultados allanen el camino para el desarrollo de tratamientos innovadores para las hepatopatías.
Objetivo
Nonalcoholic fatty liver disease (NAFLD) is the most common chronic liver disease in the Western world, encompassing a spectrum of liver damage. Multiple issues are involved on the cellular level in failing liver often including enzyme deficiencies such as reduced biosynthesis of S-adenosylmethionine (SAMe). Preserving SAMe homeostasis has only recently started to be considered as a potential therapeutic target in liver-related medical conditions. However, employing the required enzyme, SAMe synthetase (SAMe-synth), as a pharmaceutical, is challenging due to the general issues involved in intact (functional) protein delivery.
The aim of the MetD-AO project is to assemble organic SAMe-synth activity mimicking polymer nanoparticles as artificial organelles (AO) and their in vitro characterization of intracellular function in hepatocytes. AOs are typically nano-sized single compartment reactors, aimed to perform a specific encapsulated biocatalytic reaction within a cell to substitute for missing or lost function. The AO will be based on amphiphilic copolymers consisting of a methyl-donating unit, cholesterol methacrylate and poly(5-carboxypentyl acrylate) as membranolytic hydrophilic tail. The latter two will aim at facilitating self-assembly and lysosomal escape, respectively. To allow structurally intact AO to escape the lysosome is unique since typically, the carrier is destroyed and only the therapeutic cargo is release into the cytosol. The proposed AOs with methyl-donating ability are highly advanced because the few prior reported AOs with intracellular activity all considered reactive oxygen related aspects at best. The successful outcome of MetD-AO has the potential to open up entirely new therapeutic opportunities in NAFLD.
The complementary expertise of my host Dr. Stadler and me, a trained polymer chemist, will ensure a successful conduction of MetD-AO while it will enhance my future career prospects gaining experience in colloidal science and cell biology.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias naturales ciencias biológicas biología celular
- ciencias naturales ciencias químicas ciencia de polímeros
- ciencias médicas y de la salud medicina clínica hepatología
- ciencias médicas y de la salud medicina básica fisiología homeostasis
- ciencias naturales ciencias biológicas bioquímica biomoléculas proteínas enzima
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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H2020-EU.1.3. - EXCELLENT SCIENCE - Marie Skłodowska-Curie Actions
PROGRAMA PRINCIPAL
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H2020-EU.1.3.2. - Nurturing excellence by means of cross-border and cross-sector mobility
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
MSCA-IF-EF-ST - Standard EF
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) H2020-MSCA-IF-2018
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
8000 Aarhus C
Dinamarca
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.