Descripción del proyecto
Comercialización de un medicamento de molécula pequeña contra la leucemia
La leucemia linfoblástica aguda de linfocitos T (LLA-T) es una neoplasia maligna agresiva que aún no tiene una cura efectiva. La quimioterapia es efectiva en parte como tratamiento de primera línea, pero tiene unos efectos secundarios significativos y no puede eliminar las células madre cancerosas, lo que, en última instancia, conduce a recidivas. La empresa biofarmacéutica suiza Cellestia ha desarrollado un compuesto de molécula pequeña, el CB-103, cuyo objetivo es la ruta NOTCH, que se activa de forma anormal en la LLA-T. Los datos preclínicos han mostrado que el CB-103 tiene un índice terapéutico elevado, prolonga la tasa de supervivencia de forma significativa y no es tóxico. El proyecto CB-103, financiado con fondos europeos, llevará a cabo las actividades necesarias para diseñar ensayos clínicos con la pequeña molécula CB-103 en pacientes con LLA-T. El éxito en el desarrollo durante la fase de validación clínica favorecerá la aprobación de CB-103 para su comercialización.
Objetivo
T-cell Acute Lymphoblastic Leukemia (T-ALL) is an aggressive NOTCH-dependent cancer that affects the blood and bone marrow especially in children aged 0-14 years, and currently has no effective cure. T-ALL accounts for about 25% of the total cases of Lymphoblastic Leukemia (ALL); additionally, an estimated 250,000 people are afflicted by NOTCH-dependent cancers every year. Chemotherapy, the standard-of-care treatment for T-ALL, can reduce tumor growth, but it is ineffective at killing the cancer stem cells that drive tumor progression. Moreover, it can lead to adverse toxicological effects as a result of off-target toxicity, as the drug cannot discriminate between healthy and cancerous cells. Small molecule drugs help to solve this issue thanks to their high efficiency in targeting tumor cells. Cellestia may have found the answer. Its novel approach targets a tumor development pathway, the NOTCH, which play crucial oncogenic roles in tumorigenesis, tumor expansion and survival. By inhibiting the NOTCH signaling in its most downstream part, Cellestia’s small molecule compound, CB-103, blocks the problem at the roots (i.e. specifically at the level of the NOTCH transcription complex) stopping cancer cells growth and survival. Pre-clinical results show CB-103 to have a high therapeutic index relative to conventional cancer drugs. Most importantly, it significantly prolongs survival rates (median improvement of 75%) with no adverse side effects or dose-limiting toxicity (DLT). Results indicate it may have benefit for other cancers too – any in which NOTCH pathway is highly activated, including forms of leukemia and other cancers such as lung, breast and colorectal. The Phase 1 project will be focused on establishing a complete and scalable supply chain, verifying the business model and commercialization strategy, planning new collaborations and partnerships, including the ones to implement the next clinical trials stage.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias sociales economía y empresa gestión y empresas modelo de negocio
- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica tecnologías celulares células madre
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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H2020-EU.2.3. - INDUSTRIAL LEADERSHIP - Innovation In SMEs
PROGRAMA PRINCIPAL
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H2020-EU.3. - PRIORITY 'Societal challenges
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H2020-EU.2.1. - INDUSTRIAL LEADERSHIP - Leadership in enabling and industrial technologies
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
SME-1 - SME instrument phase 1
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
(se abrirá en una nueva ventana) H2020-EIC-SMEInst-2018-2020
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
CH 4057 Basel
Suiza
Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención.
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.