Description du projet
Utiliser une petite molécule thérapeutique pour lutter contre la leucémie en milieu clinique
La leucémie aiguë lymphoblastique à cellules T (LAL-T) est un cancer agressif pour lequel il n’existe encore aucun remède efficace. La chimiothérapie est partiellement efficace en tant que traitement de première ligne, mais elle comporte des effets secondaires importants et n’est pas en mesure d’éradiquer les cellules souches du cancer, ce qui, à terme, conduit à une rechute. L’entreprise biopharmaceutique suisse Cellestia a développé un petit composé moléculaire, nommé CB-103, qui cible la voie NOTCH activée de manière aberrante en cas de LAL-T. Les données précliniques ont montré que le composé CB-103 présente un index thérapeutique élevé, qu’il prolonge significativement le taux de survie et qu’il n’est pas toxique. Le projet CB-103, financé par l’UE, compte entreprendre les activités nécessaires visant à planifier les essais cliniques de la petite molécule CB-103 chez des patients atteints de LAL-T. La réussite du développement à travers une validation clinique permettra de faire progresser le composé CB-103 vers son autorisation de mise sur le marché.
Objectif
T-cell Acute Lymphoblastic Leukemia (T-ALL) is an aggressive NOTCH-dependent cancer that affects the blood and bone marrow especially in children aged 0-14 years, and currently has no effective cure. T-ALL accounts for about 25% of the total cases of Lymphoblastic Leukemia (ALL); additionally, an estimated 250,000 people are afflicted by NOTCH-dependent cancers every year. Chemotherapy, the standard-of-care treatment for T-ALL, can reduce tumor growth, but it is ineffective at killing the cancer stem cells that drive tumor progression. Moreover, it can lead to adverse toxicological effects as a result of off-target toxicity, as the drug cannot discriminate between healthy and cancerous cells. Small molecule drugs help to solve this issue thanks to their high efficiency in targeting tumor cells. Cellestia may have found the answer. Its novel approach targets a tumor development pathway, the NOTCH, which play crucial oncogenic roles in tumorigenesis, tumor expansion and survival. By inhibiting the NOTCH signaling in its most downstream part, Cellestia’s small molecule compound, CB-103, blocks the problem at the roots (i.e. specifically at the level of the NOTCH transcription complex) stopping cancer cells growth and survival. Pre-clinical results show CB-103 to have a high therapeutic index relative to conventional cancer drugs. Most importantly, it significantly prolongs survival rates (median improvement of 75%) with no adverse side effects or dose-limiting toxicity (DLT). Results indicate it may have benefit for other cancers too – any in which NOTCH pathway is highly activated, including forms of leukemia and other cancers such as lung, breast and colorectal. The Phase 1 project will be focused on establishing a complete and scalable supply chain, verifying the business model and commercialization strategy, planning new collaborations and partnerships, including the ones to implement the next clinical trials stage.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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- sciences socialeséconomie et affairesentreprise et gestionmodèle d’entreprise
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Programme(s)
Appel à propositions
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) H2020-EIC-SMEInst-2018-2020
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H2020-SMEInst-2018-2020-1
Régime de financement
SME-1 - SME instrument phase 1Coordinateur
CH 4057 Basel
Suisse
L’entreprise s’est définie comme une PME (petite et moyenne entreprise) au moment de la signature de la convention de subvention.