Description du projet
Les progrès de la thérapie aux cellules souches pour les bébés prématurés nés avec des lésions cérébrales
Le terme d’encéphalopathie néonatale désigne toutes les pathologies du système nerveux central causées par des lésions cérébrales chez les bébés prématurés. L’encéphalopathie de la prématurité désigne quant à elle les pathologies spécifiquement associées aux accouchements prématurés. On observe un large éventail d’événements liés au développement in utero au cours de la seconde moitié de la grossesse. Sans surprise, les anomalies cérébrales chez les survivants d’accouchements prématurés présentent une combinaison complexe de perturbations liées au développement, ou à d’autres facteurs, qui se manifestent par un impact chronique sur la survie et la qualité de vie des bébés. Par exemple, environ un quart de tous les cas de paralysie cérébrale sont associés à une naissance prématurée. Le projet PREMSTEM ambitieux financé par l’UE s’étalera sur cinq ans et rassemblera 15 partenaires issus d’Europe et d’Australie afin d’accélérer le développement de thérapies aux cellules souches pour les nourrissons prématurés. La réussite du projet changera véritablement la vie de millions de bébés et de leurs familles.
Objectif
This project will provide new knowledge regarding the best regimen, timing, dose, and route of administration of human mesenchymal stem cells (H-MSC) for regenerating the brain damage in infants born preterm; born before 37 of a typical 40 weeks of gestation. Over 15 million babies are born preterm every year it is a leading cause of death and permanent disability, often due to brain damage. The H-MSC that we will comprehensively screen are FDA-approved and in the process of being produced in a GMP grade, making them suitable for future clinical trials in human preterm born infants. These H-MSC will be evaluated in a large number of rodent models mimicking the key insults and brain damage observed in human preterm infants who will develop later motor, cognitive, and behavioral deficits. We will also apply theseH-MSC in two sheep models of injury relevant to brain damage associated with preterm birth. These large animal trials are a key step before initiating clinical trials in this high risk human population. Additional Workpackages will address the mechanisms underlying the regenerative effects of these H-MSC. This project addresses the call text by value adding to current knowledge of stem cell types and applying it to a large patient group with an unmet clinical need – infants with encephalopathy of the preterm born infant. Steps on the innovation chain targeted – preclinical research, proof of concept and to a lesser degree characterization of regenerative mechanisms.
Champ scientifique
Programme(s)
Régime de financement
RIA - Research and Innovation actionCoordinateur
75654 Paris
France