Descripción del proyecto
Mejora de la terapia de células madre para los bebés prematuros con lesiones encefálicas
La encefalopatía neonatal es un término que abarca cualquier patología del sistema nervioso central causada por una lesión encefálica en bebés recién nacidos. La encefalopatía del bebé prematuro se refiere a las patologías específicamente asociadas con el parto prematuro. Durante la última mitad del embarazo se produce una amplia variedad de acontecimientos asociados con el desarrollo. No es de extrañar que las anomalías encefálicas de los bebés que sobreviven a un parto prematuro presenten una combinación complicada de alteraciones, tanto relacionadas como no relacionadas con el desarrollo, que tienen un impacto crónico sobre su supervivencia y su calidad de vida. Por ejemplo, aproximadamente una cuarta parte de los casos de parálisis cerebral están asociados con un parto prematuro. El ambicioso proyecto de cinco años, financiado con fondos europeos PREMSTEM reúne a quince socios de Europa y Australia para acelerar el desarrollo de una terapia de células madre para los bebés prematuros. En caso de resultar exitoso, este proyecto cambiará la vida de millones de bebés y sus familias.
Objetivo
This project will provide new knowledge regarding the best regimen, timing, dose, and route of administration of human mesenchymal stem cells (H-MSC) for regenerating the brain damage in infants born preterm; born before 37 of a typical 40 weeks of gestation. Over 15 million babies are born preterm every year it is a leading cause of death and permanent disability, often due to brain damage. The H-MSC that we will comprehensively screen are FDA-approved and in the process of being produced in a GMP grade, making them suitable for future clinical trials in human preterm born infants. These H-MSC will be evaluated in a large number of rodent models mimicking the key insults and brain damage observed in human preterm infants who will develop later motor, cognitive, and behavioral deficits. We will also apply theseH-MSC in two sheep models of injury relevant to brain damage associated with preterm birth. These large animal trials are a key step before initiating clinical trials in this high risk human population. Additional Workpackages will address the mechanisms underlying the regenerative effects of these H-MSC. This project addresses the call text by value adding to current knowledge of stem cell types and applying it to a large patient group with an unmet clinical need – infants with encephalopathy of the preterm born infant. Steps on the innovation chain targeted – preclinical research, proof of concept and to a lesser degree characterization of regenerative mechanisms.
Palabras clave
Programa(s)
Convocatoria de propuestas
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H2020-SC1-2019-Single-Stage-RTD
Régimen de financiación
RIA - Research and Innovation actionCoordinador
75654 Paris
Francia