Objectif
Research objectives and content
The goal of this project is to permanently correct beta-glucuronidase deficiency in the mucopolysaccharidosis type VII (MPS) mouse model. For this purpose, we will perform gene transfer experiments in several tissues affected by this lysosomal storage disease such as liver, skeletal muscle, central nervous system and bone marrow cells using adeno-associated virus and lentivirus as gene transfer vectors. These vectors have been proven to be efficient for gene transfer in muscle (adeno-associated virus), central nervous system and bone marrow cells (lentivirus). An alternative approach that will be tested is a cell-encapsuladon method where the cells, permanently transfected with AAVs or retroviruses, will be protected against the host immune system by a permselective membrane and then, implanted into the target tissue. The efficiency of these gene transfer systems in the MPS mouse model will be analyzed by specific enzyme staining as well as phenotypic correction of storage lesions at short and long term. Training content (objective, benefit and expected impact) The training objective of this project is to test alternative gene transfer strategies to improve gene therapy for mucopolysaccharidosis. The applicant will be able to learn new gene transfer techniques and the impact of this research will be very significant for treating MPS patients in the future.
Links with industry / industrial relevance (22)
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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- sciences naturelles sciences biologiques neurobiologie
- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale génie génétique thérapie génique
- sciences naturelles sciences biologiques microbiologie virologie
- sciences médicales et de la santé médecine fondamentale immunologie
- sciences naturelles sciences biologiques biochimie biomolécule protéines enzyme
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Données non disponibles
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Coordinateur
75724 Paris
France
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.