Ziel
Research objectives and content
The goal of this project is to permanently correct beta-glucuronidase deficiency in the mucopolysaccharidosis type VII (MPS) mouse model. For this purpose, we will perform gene transfer experiments in several tissues affected by this lysosomal storage disease such as liver, skeletal muscle, central nervous system and bone marrow cells using adeno-associated virus and lentivirus as gene transfer vectors. These vectors have been proven to be efficient for gene transfer in muscle (adeno-associated virus), central nervous system and bone marrow cells (lentivirus). An alternative approach that will be tested is a cell-encapsuladon method where the cells, permanently transfected with AAVs or retroviruses, will be protected against the host immune system by a permselective membrane and then, implanted into the target tissue. The efficiency of these gene transfer systems in the MPS mouse model will be analyzed by specific enzyme staining as well as phenotypic correction of storage lesions at short and long term. Training content (objective, benefit and expected impact) The training objective of this project is to test alternative gene transfer strategies to improve gene therapy for mucopolysaccharidosis. The applicant will be able to learn new gene transfer techniques and the impact of this research will be very significant for treating MPS patients in the future.
Links with industry / industrial relevance (22)
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
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- Naturwissenschaften Biowissenschaften Neurobiologie
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Medizinische Biotechnologie Gentechnologie Gentherapie
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Mikrobiologie Virologie
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Grundlagenmedizin Immunologie
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Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
Daten nicht verfügbar
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Koordinator
75724 Paris
Frankreich
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.