Une nouvelle thérapie de l'anémie ouvre des opportunités au secteur pharmaceutique
Les essais conduits sur des volontaires, dans le cadre du projet EUROCALIN financé par l'UE, ont démontré l'efficacité du PRS-080, un nouveau médicament contre l'anémie chronique (ACD). Cette maladie touche des millions d'Européens, minant leur santé et leur qualité de vie. Le PRS-080 a été mis au point par des partenaires venant de pays de l'UE. Il agit comme antagoniste de l'hepcidine, un petit peptide hormonal qui circule dans le corps et qui est considéré comme un régulateur négatif du fer. Le projet EUROCALIN a aussi permis au consortium d'établir un processus viable de fabrication, et à rapprocher le nouveau médicament de sa commercialisation, au bénéfice des patients et de l'industrie pharmaceutique. Les résultats positifs de l'étude de phase 1 permettront aux partenaires du projet de faire passer le médicament à l'étape suivante. «Nous espérons commencer bientôt le dosage de patients anémiques sous hémodialyse pour cause de maladie chronique des reins, chez lesquels un taux élevé d'hepcidine est fortement associé à la gravité de l'anémie», déclare le Dr Louis Matis, chef de projet de Pieris Pharmaceuticals, coordinateur du projet. Un avantage clé de la nouvelle thérapie anti-hepcidine est qu'elle élimine même la nécessité d'appliquer aux patients anémiques des interventions de reconstitution en fer, toujours risquées. De fait, le traitement des patients anémiques par du fer en intraveineuses et des agents stimulants associés s'est montré inefficace chez beaucoup d'entre eux, avec dans quelques cas de graves effets secondaires. Ceci a conduit les chercheurs à viser des thérapies plus sûres, et les résultats du projet EUROCALIN peuvent donc bénéficier aux patients d'Europe et du reste du monde, et créer une opportunité de marché pour l'industrie pharmaceutique européenne. L'ACD est l'anémie la plus fréquente chez les patients hospitalisés. Elle se développe chez des personnes atteintes d'infections, d'inflammations, de maladies auto-immunes, de cancer et de maladies chroniques des reins. De fait, les personnes en néphropathie terminale présentent quasiment toujours une anémie. La néphropathie terminale survient lorsque les reins ne fonctionnent plus assez pour que le patient survive sans dialyse ou greffe. Le PRS-080 bloque l'hepcidine et mobilise le fer présent dans les cellules où il est stocké. Ceci augmente la disponibilité du fer dans la circulation, et élève le taux d'hémoglobine chez les patients en ACD. Durant ses trois premières années, le projet a enregistré des progrès notables, le médicament atteignant le stade de l'étude clinique. La preuve de concept de l'effet thérapeutique de l'inhibition de l'hepcidine a d'abord été faite chez l'animal. Une étude de toxicité de 28 jours a ensuite établi la sûreté du médicament, avant que le feu vert soit accordé aux essais sur des patients. Le projet EUROCALIN s'est achevé fin novembre 2015. Ses résultats cliniques ont été récemment présentés lors de la 57e rencontre annuelle de l'American Society of Hematology (ASH), qui s'est tenu à Orlando en Floride. Pour plus d'informations, veuillez consulter: site web du projet EUROCALIN
Pays
Allemagne