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Una nuova terapia per l’anemia crea opportunità per il settore farmaceutico

Un nuovo farmaco terapeutico per curare le gravi complicazioni dell’insufficienza renale ha dimostrato di essere efficace e sicuro in esperimenti finanziati dall’UE.

La sperimentazione con volontari umani è stata condotta durante il progetto EUROCALIN, finanziato dall’UE, e ha dimostrato l’efficacia del nuovo farmaco, chiamato PRS-080, nella cura dell’anemia da malattia cronica (AMC). Questo disturbo colpisce milioni di europei e conduce a scarse prospettive di salute e a una qualità della vita più bassa. Il PRS-080 è stato sviluppato da partner di quattro paesi dell’UE. Il suo funzionamento consiste nell’individuare e combattere l’epcidina, un piccolo peptide che circola nel corpo umano e che si pensa sia uno dei principali regolatori negativi del ferro. Il progetto EUROCALIN ha anche permesso al consorzio di creare un processo di produzione attuabile e ha contribuito a portare il nuovo farmaco terapeutico un passo più vicino a un’eventuale commercializzazione, a beneficio sia dei pazienti che del settore farmaceutico. I risultati positivi di questo studio di fase 1 permetteranno adesso ai partner del progetto di portare il farmaco alla fase successiva. “Prevediamo di iniziare presto la somministrazione a pazienti anemici affetti da insufficienza renale cronica e che si sottopongono a emodialisi, nei quali un livello elevato di epcidina è fortemente legato alla gravità dell’anemia,” dice il dott. Louis Matis, Direttore dello sviluppo del coordinatore del progetto Pieris. Uno dei principali benefici della nuova terapia anti-epcidina è che riduce e a volte elimina il bisogno di tecniche di reintegrazione di ferro, potenzialmente rischiose, per i malati di AMC. La gestione dell’AMC usando ferro intravenoso e vari agenti stimolanti infatti si è dimostrata inefficace in molti pazienti, alcuni dei quali hanno avuto gravi effetti avversi. Questo ha portato i ricercatori a cercare nuove terapie più sicure e i risultati del progetto EUROCALIN potrebbero quindi essere utili ai pazienti, in Europa nel resto del mondo, e creare una nuova opportunità di mercato per il settore farmaceutico europeo. L’AMC è la forma più comune di anemia riscontrata in pazienti ricoverati in ospedale e si sviluppa nei soggetti che soffrono di infezioni, malattie infiammatorie e autoimmuni, cancro e insufficienza renale cronica. I pazienti affetti da insufficienza renale in stadio terminale (End Stage Renal Disease o ESRD) quasi sempre sviluppano una forma di anemia. L’ESRD si presenta quando i reni non funzionano abbastanza bene da permettere ai pazienti di vivere senza dialisi o un trapianto. Il farmaco PRS-080 funziona bloccando l’epcidina e mobilitando il ferro intrappolato nelle cellule che immagazzinano il ferro. Questo aumenta la disponibilità di ferro in circolazione nel corpo, alzando i livelli di emoglobina nei pazienti affetti da AMC. Sono stati fatti progressi significativi durante i primi tre anni del progetto, il che ha portato il farmaco alla fase degli studi clinici. La prova di concetto di invertire l’anemia inibendo l’epcidina è stata dimostrata per la prima volta negli animali. Uno studio di tossicità di 28 giorni ha poi stabilito la sicurezza del farmaco, in seguito al quale è stato dato il via libera alla sperimentazione sui pazienti, che ha avuto risultati positivi. I risultati clinici del progetto EUROCALIN, che si è concluso alla fine di novembre 2015, sono stati recentemente presentati al 57° incontro annuale della Società americana di ematologia (ASH) a Orlando, Florida. Per ulteriori informazioni, visitare: Sito web del progetto EUROCALIN

Paesi

Germania

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