Neuartige Anämietherapie eröffnet Möglichkeiten für die Pharmaindustrie
Die Studien an menschlichen Probanden wurden im Rahmen des EU-finanzierten Projekts EUROCALIN durchgeführt und demonstrierten die Wirksamkeit des neuen Medikaments mit den Namen PRS-080 für die Behandlung von Anämie im Zusammenhang mit chronischen Erkrankungen (ACD). Dieses Leiden betrifft Millionen von Europäern und führt zu schlechten Gesundheitsaussichten und einer geringeren Lebensqualität. PRS-080 wurde von Partnern aus vier EU-Ländern entwickelt. Es zielt auf und bekämpft Hepcidin, ein kleines Peptid, das im menschlichen Körper zirkuliert und als ein zentraler negativer Regulator von Eisen gilt. Das EUROCALIN-Projekt ermöglichte es dem Konsortium außerdem, einen machbaren Herstellungsprozess zu etablieren, und trug dazu bei, das neue therapeutische Medikament der späteren Vermarktung einen Schritt näher zu bringen – zum Wohle der Patienten und der Pharmaindustrie. Anhand der positiven Ergebnisse aus dieser Phase I-Studie sind die Projektpartner nun in der Lage, das Medikament auf die nächste Stufe zu heben. „Wir erwarten, dass wir in Kürze mit der Vergabe an anämische Patienten mit chronischer Nierenerkrankung beginnen können, die einer Hämodialyse unterzogen werden. Für diese Menschen steht ein erhöhter Hepcidinwert in engem Zusammenhang mit der Schwere der Anämie“, erklärt Dr. Louis Matis, Entwicklungsvorstand von Pieris, das das Projekt koordiniert. Ein wesentlicher Vorteil der neuen Anti-Hepcidin-Therapie ist, dass es die Notwendigkeit für potenziell gefährliche Eisenergänzungstechniken bei ACD-Patienten verringert und sogar beseitigt. Die Behandlung der ACD mit intravenösem Eisen und verschiedenen stimulierenden Mitteln hat sich in der Tat bei vielen Patienten als unwirksam erwiesen, wobei einige sogar schwere Nebenwirkungen entwickelten. Dies hat die medizinische Forschung dazu veranlasst, nach neuen sichereren Therapien zu suchen. Daher haben die Ergebnisse von EUROCALIN das Potenzial, Patienten in Europa und auf der ganzen Welt zu helfen und eine Marktchance für den europäischen Pharmasektor zu schaffen. ACD ist die häufigste Form der Anämie bei Krankenhauspatienten und entsteht bei Menschen, die an Infektionen, Entzündungs- und Autoimmunerkrankungen, Krebs und chronischer Nierenerkrankung leiden. In der Tat entwickeln Patienten mit terminaler Niereninsuffizienz (ESRD) fast unausweichlich eine Anämie. ESRD tritt auf, wenn die Nieren nicht mehr gut genug funktionieren und die Patienten ohne Dialyse oder eine Transplantation nicht mehr überleben können. Das Medikament PRS-080 wirkt durch das Blockieren von Hepcidin und die Mobilisierung von Eisen, das in Eisenspeicherzellen gefangen ist. Dies erhöht die Verfügbarkeit von Eisen im Körperkreislauf, was wiederum zu einem höheren Hämoglobinspiegel bei Patienten mit ACD führt. Erhebliche Fortschritte machte das Projekt während der ersten drei Jahre, in denen die Phase für die klinische Studie erreicht wurde. Zuerst wurde an Tieren demonstriert, dass die Umkehr einer Anämie durch die Hemmung von Hepcidin funktioniert. Danach wurde in einer 28tägigen Toxizitätsstudie die Sicherheit des Medikaments nachgewiesen, bevor grünes Licht für eine erfolgreiche Runde für Patientenstudien gegeben wurde. Die klinischen Ergebnisse aus dem EUROCALIN-Projekt, das Ende November 2015 abgeschlossen wurde, wurden vor kurzem auf der 57. Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) in Orlando, Florida vorgestellt. Weitere Informationen finden Sie auf der Projekt-Website von EUROCALIN
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